Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Randomiseret undersøgelse af ny formulering Oftalmisk cysteaminhydrochlorid til hornhindecystinakkumulation hos patienter med cystinose

24. marts 2015 opdateret af: FDA Office of Orphan Products Development

MÅL: I. Bestem andelen af ​​patienter med cystinose, som oplever en alvorlig bivirkning, når de behandles med en ny formulering af cysteaminhydrochlorid til ophobning af hornhindecystin.

II. Bestem andelen af ​​patienter med en reduktion i hornhindens krystaldensitet på 1,00 enhed, når de behandles med denne behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Dette er en randomiseret multicenterundersøgelse. Patienter randomiseres til at modtage den nuværende formulering af cysteaminhydrochlorid som dråber i det ene øje og den nye formulering af cysteaminhydrochlorid som dråber i det andet øje.

Patienterne modtager de to formuleringer af cysteaminhydrochlorid i deres tildelte øjne hver time i de vågne timer dagligt i 6 måneder (sikkerhedsundersøgelse) eller i 1 år (effektivitetsundersøgelse).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

30

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

  • Diagnose af cystinose med mere end 2 nmol halv-cystin/mg protein i leukocytter ELLER tilstedeværelse af hornhindekrystaller i overensstemmelse med cystinose og fordelt i hornhindestroma observeret ved spaltelampebiomikroskopi
  • Klinisk historie i overensstemmelse med cystinose
  • Sikkerhedsundersøgelse: Historik om overholdelse af aktuelle øjendråber og opfølgningsplan på protokol #86-El-0062 Enhver krystaldensitetsscore, inklusive nul, på fotografier, der har været stabil eller forbedret i løbet af det seneste år
  • Effektivitetsundersøgelse: Krystaldensitetsscore på mindst 1,00 på fotografier Samtidig på cysteamin i mindst de sidste 6 måneder

--Forudgående/samtidig terapi--

  • Ingen tidligere cysteamindråber (effektivitetsundersøgelse)

--Patientkarakteristika--

  • Alder: 1 til 50 (sikkerhedsundersøgelse) 2 til 12 (effektivitetsundersøgelse)
  • Andet: Vilje og evne til at tolerere hornhindefotografier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Samarbejdspartnere

Leadiant Biosciences, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 1999

Studieafslutning

1. februar 2001

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2001

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2001

Først opslået (Skøn)

2. februar 2001

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. marts 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2015

Sidst verificeret

1. april 2001

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/15704
  • SIGMATAU-FDR001769

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner