Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio randomizzato sulla nuova formulazione di cisteamina cloridrato oftalmico per l'accumulo di cistina corneale in pazienti con cistinosi

24 marzo 2015 aggiornato da: FDA Office of Orphan Products Development

OBIETTIVI: I. Determinare la percentuale di pazienti con cistinosi che manifestano un grave effetto avverso quando trattati con una nuova formulazione di cisteamina cloridrato per l'accumulo corneale di cistina.

II. Determinare la proporzione di pazienti con una riduzione della densità dei cristalli corneali di 1,00 unità quando trattati con questo regime.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio multicentrico randomizzato I pazienti sono randomizzati per ricevere l'attuale formulazione di cisteamina cloridrato come gocce in un occhio e la nuova formulazione di cisteamina cloridrato come gocce nell'altro occhio.

I pazienti ricevono le due formulazioni di cisteamina cloridrato negli occhi assegnati ogni ora durante le ore di veglia ogni giorno per 6 mesi (studio sulla sicurezza) o per 1 anno (studio sull'efficacia).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

30

Fase

  • Non applicabile

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

  • Diagnosi di cistinosi con più di 2 nmole di semi-cistina/mg di proteina nei leucociti OPPURE presenza di cristalli corneali coerenti con la cistinosi e distribuiti nello stroma corneale osservati mediante biomicroscopia con lampada a fessura
  • Anamnesi clinica compatibile con cistinosi
  • Studio sulla sicurezza: storia di aderenza all'attuale collirio e programma di follow-up sul protocollo n. 86-El-0062 Qualsiasi punteggio di densità dei cristalli, incluso zero, sulle fotografie, che è stato stabile o migliorato nell'ultimo anno
  • Studio di efficacia: punteggio di densità dei cristalli di almeno 1,00 sulle fotografie In concomitanza con cisteamina per almeno gli ultimi 6 mesi

--Terapia precedente/concorrente--

  • Nessun precedente calo di cisteamina (studio di efficacia)

--Caratteristiche del paziente--

  • Età: da 1 a 50 (studio sulla sicurezza) da 2 a 12 (studio sull'efficacia)
  • Altro: disponibilità e capacità di tollerare fotografie corneali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Collaboratori

Leadiant Biosciences, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 1999

Completamento dello studio

1 febbraio 2001

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 febbraio 2001

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2001

Primo Inserito (Stima)

2 febbraio 2001

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 marzo 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2015

Ultimo verificato

1 aprile 2001

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/15704
  • SIGMATAU-FDR001769

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi