Estudio aleatorizado de clorhidrato de cisteamina oftálmica de nueva formulación para la acumulación de cistina en la córnea en pacientes con cistinosis
OBJETIVOS: I. Determinar la proporción de pacientes con cistinosis que experimentan un efecto adverso grave cuando son tratados con una nueva formulación de clorhidrato de cisteamina para la acumulación de cistina en la córnea.
II. Determine la proporción de pacientes con una reducción de 1,00 unidades en la densidad de los cristales corneales cuando se tratan con este régimen.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO: Este es un estudio multicéntrico aleatorizado Los pacientes son aleatorizados para recibir la formulación actual de clorhidrato de cisteamina en forma de gotas en un ojo y la nueva formulación de clorhidrato de cisteamina en forma de gotas en el otro ojo.
Los pacientes reciben las dos formulaciones de clorhidrato de cisteamina en los ojos asignados cada hora durante las horas de vigilia diariamente durante 6 meses (estudio de seguridad) o durante 1 año (estudio de eficacia).
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:
--Características de la enfermedad--
- Diagnóstico de cistinosis con más de 2 nmoles de media cistina/mg de proteína en leucocitos O presencia de cristales corneales compatibles con cistinosis y distribuidos en el estroma corneal observado mediante biomicroscopía con lámpara de hendidura
- Historia clínica compatible con cistinosis
- Estudio de seguridad: historial de cumplimiento con el colirio actual y calendario de seguimiento del protocolo n.º 86-El-0062 Cualquier puntaje de densidad de cristales, incluido cero, en fotografías, que se haya mantenido estable o mejorado durante el último año
- Estudio de eficacia: Puntaje de densidad cristalina de al menos 1.00 en fotografías Al mismo tiempo con cisteamina durante al menos los últimos 6 meses
--Terapia previa/concurrente--
- Sin gotas de cisteamina previas (estudio de eficacia)
--Características del paciente--
- Edad: 1 a 50 (estudio de seguridad) 2 a 12 (estudio de eficacia)
- Otro: Voluntad y capacidad para tolerar fotografías corneales
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/15704
- SIGMATAU-FDR001769
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