시스틴증 환자의 각막 시스틴 축적에 대한 새로운 제제 안과용 시스테아민 염산염의 무작위 연구

프로토콜 입력 기준:

--질병 특성--

• 백혈구에서 2 nmole half-cystine/mg 단백질 이상의 시스틴증 진단 또는 세극등 생체현미경으로 관찰되는 시스틴증과 일치하고 각막 기질에 분포하는 각막 결정의 존재
• 시스틴증과 일치하는 임상 병력
• 안전성 연구: 프로토콜 #86-El-0062에 따른 현재 안약 준수 및 후속 일정의 이력 지난 1년 동안 안정적이거나 개선된 사진의 모든 결정 밀도 점수(0 포함)
• 효능 연구: 사진에서 최소 1.00의 결정 밀도 점수 최소 지난 6개월 동안 시스테아민을 동시에 사용

--이전/동시 요법--

• 이전 시스테아민 드롭 없음(효능 연구)

--환자 특성--

• 연령: 1~50세(안전성 연구) 2~12세(효능 연구)
• 기타: 각막 사진을 견딜 수 있는 의지와 능력