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Randomisierte Studie der neuen Formulierung von ophthalmologischem Cysteaminhydrochlorid zur Ansammlung von kornealem Cystin bei Patienten mit Cystinose

24. März 2015 aktualisiert von: FDA Office of Orphan Products Development

ZIELE: I. Bestimmung des Anteils von Patienten mit Cystinose, bei denen eine schwerwiegende Nebenwirkung auftritt, wenn sie mit einer neuen Formulierung von Cysteaminhydrochlorid zur Ansammlung von kornealem Cystin behandelt werden.

II. Bestimmen Sie den Anteil der Patienten mit einer Verringerung der Hornhautkristalldichte um 1,00 Einheiten, wenn sie mit diesem Regime behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine randomisierte, multizentrische Studie. Die Patienten werden randomisiert, um die aktuelle Formulierung von Cysteaminhydrochlorid als Tropfen in ein Auge und die neue Formulierung von Cysteaminhydrochlorid als Tropfen in das andere Auge zu erhalten.

Die Patienten erhalten 6 Monate lang (Sicherheitsstudie) oder 1 Jahr lang (Wirksamkeitsstudie) täglich stündlich während der Wachstunden die beiden Formulierungen von Cysteaminhydrochlorid in die ihnen zugewiesenen Augen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

30

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

  • Diagnose einer Cystinose mit mehr als 2 nmol Halbcystin/mg Protein in Leukozyten ODER Vorhandensein von Hornhautkristallen, die mit einer Cystinose übereinstimmen und im Hornhautstroma verteilt sind, beobachtet durch Spaltlampen-Biomikroskopie
  • Klinische Vorgeschichte im Einklang mit Cystinose
  • Sicherheitsstudie: Vorgeschichte der Einhaltung der aktuellen Augentropfen und Nachsorgeplan gemäß Protokoll Nr. 86-El-0062 Jeder Kristalldichtewert, einschließlich Null, auf Fotos, der im letzten Jahr stabil oder verbessert war
  • Wirksamkeitsstudie: Kristalldichte-Score von mindestens 1,00 auf Fotos Gleichzeitige Einnahme von Cysteamin für mindestens die letzten 6 Monate

--Vorherige/gleichzeitige Therapie--

  • Keine vorherigen Cysteamin-Tropfen (Wirksamkeitsstudie)

--Patienteneigenschaften--

  • Alter: 1 bis 50 (Sicherheitsstudie) 2 bis 12 (Wirksamkeitsstudie)
  • Sonstiges: Bereitschaft und Fähigkeit, Hornhautaufnahmen zu tolerieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Mitarbeiter

Leadiant Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 1999

Studienabschluss

1. Februar 2001

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Februar 2001

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2001

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Februar 2001

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

25. März 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2001

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/15704
  • SIGMATAU-FDR001769

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