Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Randomisert studie av ny formulering Oftalmisk cysteaminhydroklorid for hornhinnecystinakkumulering hos pasienter med cystinose

24. mars 2015 oppdatert av: FDA Office of Orphan Products Development

MÅL: I. Bestem andelen pasienter med cystinose som opplever en alvorlig bivirkning når de behandles med en ny formulering av cysteaminhydroklorid for akkumulering av cystin i hornhinnen.

II. Bestem andelen pasienter med en reduksjon i hornhinnekrystalltetthet på 1,00 enhet når de behandles med dette regimet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Dette er en randomisert multisenterstudie. Pasienter blir randomisert til å motta den nåværende formuleringen av cysteaminhydroklorid som dråper i det ene øyet og den nye formuleringen av cysteaminhydroklorid som dråper i det andre øyet.

Pasienter får de to formuleringene av cysteaminhydroklorid i de tildelte øynene hver time i våkne timer daglig i 6 måneder (sikkerhetsstudie) eller i 1 år (effektivitetsstudie).

Studietype

Intervensjonell

Registrering

30

Fase

  • Ikke aktuelt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

  • Diagnose av cystinose med mer enn 2 nmol halv-cystin/mg protein i leukocytter ELLER tilstedeværelse av hornhinnekrystaller i samsvar med cystinose og fordelt i hornhinnestroma observert ved spaltelampebiomikroskopi
  • Klinisk historie forenlig med cystinose
  • Sikkerhetsstudie: Historie om overholdelse av gjeldende øyedråper og oppfølgingsplan på protokoll #86-El-0062 Enhver krystalltetthetsscore, inkludert null, på fotografier, som har vært stabile eller forbedret det siste året
  • Effektstudie: Krystalltetthetsscore på minst 1,00 på fotografier Samtidig på cysteamin i minst de siste 6 månedene

--Forutgående/samtidig terapi--

  • Ingen tidligere cysteamindråper (effektivitetsstudie)

--Pasientkarakteristikker--

  • Alder: 1 til 50 (sikkerhetsstudie) 2 til 12 (effektivitetsstudie)
  • Annet: Vilje og evne til å tolerere hornhinnefotografier

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Samarbeidspartnere

Leadiant Biosciences, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 1999

Studiet fullført

1. februar 2001

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. februar 2001

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2001

Først lagt ut (Anslag)

2. februar 2001

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2015

Sist bekreftet

1. april 2001

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/15704
  • SIGMATAU-FDR001769

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på cysteaminhydroklorid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere