Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie nowej postaci chlorowodorku cysteaminy do oczu w celu zapobiegania gromadzeniu się cystyny w rogówce u pacjentów z cystynozą

24 marca 2015 zaktualizowane przez: FDA Office of Orphan Products Development

CELE: I. Określenie odsetka pacjentów z cystynozą, u których występują poważne działania niepożądane podczas leczenia nowym preparatem chlorowodorku cysteaminy do gromadzenia cystyny w rogówce.

II. Określ odsetek pacjentów ze zmniejszeniem gęstości kryształów rogówki o 1,00 jednostki podczas leczenia tym schematem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Cystynoza

Interwencja / Leczenie

Lek: chlorowodorek cysteaminy

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Jest to randomizowane, wieloośrodkowe badanie. Pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej aktualny preparat chlorowodorku cysteaminy w postaci kropli do jednego oka i nowy preparat chlorowodorku cysteaminy w postaci kropli do drugiego oka.

Pacjenci otrzymują dwa preparaty chlorowodorku cysteaminy do przypisanych im oczu co godzinę w godzinach czuwania, codziennie przez 6 miesięcy (badanie bezpieczeństwa) lub przez 1 rok (badanie skuteczności).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

Faza

Nie dotyczy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

Rozpoznanie cystynozy z ponad 2 nmolami półcystyny/mg białka w leukocytach LUB obecność kryształów rogówki odpowiadających cystynozie i rozmieszczonych w zrębie rogówki obserwowanych za pomocą biomikroskopii w lampie szczelinowej
Wywiad kliniczny zgodny z cystynozą
Badanie bezpieczeństwa: Historia przestrzegania aktualnych kropli do oczu i harmonogramu obserwacji w protokole nr 86-El-0062 Dowolna ocena gęstości kryształów, w tym zero, na zdjęciach, która była stabilna lub poprawiła się w ciągu ostatniego roku
Badanie skuteczności: Wynik gęstości kryształów co najmniej 1,00 na zdjęciach Równocześnie z cysteaminą przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy

--Wcześniejsza/jednoczesna terapia--

Brak wcześniejszych kropli cysteaminy (badanie skuteczności)

--Charakterystyka pacjenta--

Wiek: od 1 do 50 lat (badanie bezpieczeństwa) od 2 do 12 lat (badanie skuteczności)
Inne: Gotowość i zdolność do tolerowania zdjęć rogówki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Współpracownicy

Leadiant Biosciences, Inc.

Śledczy

Krzesło do nauki: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 1999

Ukończenie studiów

1 lutego 2001

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2001

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości