Estudo randomizado da nova formulação oftálmica de cloridrato de cisteamina para acúmulo de cistina corneana em pacientes com cistinose
OBJETIVOS: I. Determinar a proporção de pacientes com cistinose que apresentam um efeito adverso grave quando tratados com uma nova formulação de cloridrato de cisteamina para acúmulo de cistina na córnea.
II. Determine a proporção de pacientes com redução na densidade do cristal corneano de 1,00 unidade quando tratados com este regime.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo multicêntrico randomizado. Os pacientes são randomizados para receber a formulação atual de cloridrato de cisteamina em gotas em um olho e a nova formulação de cloridrato de cisteamina em gotas no outro olho.
Os pacientes recebem as duas formulações de cloridrato de cisteamina em seus olhos designados a cada hora durante as horas de vigília diariamente por 6 meses (estudo de segurança) ou por 1 ano (estudo de eficácia).
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
- Diagnóstico de cistinose com mais de 2 nmol de meia-cistina/mg de proteína em leucócitos OU presença de cristais corneanos consistentes com cistinose e distribuídos no estroma corneano observados por biomicroscopia de lâmpada de fenda
- História clínica compatível com cistinose
- Estudo de segurança: Histórico de adesão ao colírio atual e cronograma de acompanhamento no protocolo nº 86-El-0062 Qualquer pontuação de densidade de cristal, incluindo zero, em fotografias, que tenha se mantido estável ou melhorado no último ano
- Estudo de eficácia: Escore de densidade de cristal de pelo menos 1,00 em fotografias Simultaneamente com cisteamina por pelo menos os últimos 6 meses
--Terapia prévia/concomitante--
- Sem gotas anteriores de cisteamina (estudo de eficácia)
--Características do paciente--
- Idade: 1 a 50 (estudo de segurança) 2 a 12 (estudo de eficácia)
- Outros: Vontade e capacidade de tolerar fotografias da córnea
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 199/15704
- SIGMATAU-FDR001769
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