Étude randomisée d'une nouvelle formulation de chlorhydrate de cystéamine ophtalmique pour l'accumulation cornéenne de cystine chez les patients atteints de cystinose
OBJECTIFS : I. Déterminer la proportion de patients atteints de cystinose qui subissent un effet indésirable grave lorsqu'ils sont traités avec une nouvelle formulation de chlorhydrate de cystéamine pour l'accumulation cornéenne de cystine.
II. Déterminer la proportion de patients présentant une réduction de la densité cristalline cornéenne de 1,00 unité lorsqu'ils sont traités avec ce régime.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude multicentrique randomisée. Les patients sont randomisés pour recevoir la formulation actuelle de chlorhydrate de cystéamine sous forme de gouttes dans un œil et la nouvelle formulation de chlorhydrate de cystéamine sous forme de gouttes dans l'autre œil.
Les patients reçoivent les deux formulations de chlorhydrate de cystéamine dans leurs yeux assignés toutes les heures pendant les heures de veille quotidiennement pendant 6 mois (étude de sécurité) ou pendant 1 an (étude d'efficacité).
Type d'étude
Inscription
Phase
- N'est pas applicable
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :
--Caractéristiques de la maladie--
- Diagnostic de cystinose avec plus de 2 nmoles de demi-cystine/mg de protéine dans les leucocytes OU présence de cristaux cornéens compatibles avec la cystinose et distribués dans le stroma cornéen observés par biomicroscopie à la lampe à fente
- Antécédents cliniques compatibles avec une cystinose
- Étude d'innocuité : Antécédents d'observance du collyre actuel et calendrier de suivi selon le protocole n° 86-El-0062 Tout score de densité cristalline, y compris zéro, sur les photographies, qui a été stable ou s'est amélioré au cours de l'année écoulée
- Étude d'efficacité : score de densité cristalline d'au moins 1,00 sur les photographies En même temps que la cystéamine pendant au moins les 6 derniers mois
--Traitement antérieur/concurrent--
- Aucune goutte de cystéamine antérieure (étude d'efficacité)
--Caractéristiques des patients--
- Âge : 1 à 50 ans (étude de sécurité) 2 à 12 ans (étude d'efficacité)
- Autre : Volonté et capacité à tolérer les photographies cornéennes
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement de l'étude
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/15704
- SIGMATAU-FDR001769
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