Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná studie nové formulace oftalmického cysteamin hydrochloridu pro akumulaci cystinu v rohovce u pacientů s cystinózou

24. března 2015 aktualizováno: FDA Office of Orphan Products Development

CÍLE: I. Určit podíl pacientů s cystinózou, u kterých došlo k závažnému nežádoucímu účinku při léčbě novým přípravkem cysteamin hydrochloridu pro akumulaci cystinu v rohovce.

II. Určete podíl pacientů se snížením hustoty krystalů rohovky o 1,00 jednotky při léčbě tímto režimem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je randomizovaná, multicentrická studie Pacienti jsou randomizováni tak, aby dostávali současnou formu hydrochloridu cysteaminu jako kapky do jednoho oka a novou formu hydrochloridu cysteaminu jako kapky do druhého oka.

Pacienti dostávají dvě formulace cysteamin hydrochloridu do jejich přiřazených očí každou hodinu během bdění denně po dobu 6 měsíců (studie bezpečnosti) nebo po dobu 1 roku (studie účinnosti).

Typ studie

Intervenční

Zápis

30

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

  • Diagnóza cystinózy s více než 2 nmol polocystinu/mg proteinu v leukocytech NEBO přítomnost rohovkových krystalů konzistentních s cystinózou a distribuovaných ve stromatu rohovky pozorovaná biomikroskopií štěrbinové lampy
  • Klinická anamnéza v souladu s cystinózou
  • Bezpečnostní studie: Historie dodržování současných očních kapek a plán sledování podle protokolu č. 86-El-0062 Jakékoli skóre hustoty krystalů, včetně nuly, na fotografiích, které bylo stabilní nebo zlepšené za poslední rok
  • Studie účinnosti: Skóre hustoty krystalů alespoň 1,00 na fotografiích Souběžně s cysteaminem po dobu alespoň posledních 6 měsíců

--Předchozí/souběžná terapie--

  • Žádné předchozí kapky cysteaminu (studie účinnosti)

-- Charakteristika pacienta --

  • Věk: 1 až 50 (studie bezpečnosti) 2 až 12 (studie účinnosti)
  • Ostatní: Ochota a schopnost tolerovat fotografie rohovky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FDA Office of Orphan Products Development

Spolupracovníci

Leadiant Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Edward F. Lemanowicz, Leadiant Biosciences, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 1999

Dokončení studie

1. února 2001

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. února 2001

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2001

První zveřejněno (Odhad)

2. února 2001

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

25. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. března 2015

Naposledy ověřeno

1. dubna 2001

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/15704
  • SIGMATAU-FDR001769

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit