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小脳変性症を治療するための高用量静脈内免疫グロブリン

小脳変性症患者における高用量静脈内免疫グロブリン療法の有効性:二重盲検プラセボ対照試験

この研究では、高用量の静脈内免疫グロブリン (IVIG) が小脳性運動失調症の治療に安全かつ有効であるかどうかを調べます。 この疾患は、発話と平衡感覚のゆっくりと進行する障害を引き起こし、患者はしばしばろれつが回らない、振戦、手のぎこちなさ、および歩行困難 (運動失調) を発症します。 IVIGは、精製、洗浄、および注入可能な形に加工された献血に由来します。 IVIG は、他の神経疾患の治療に日常的に使用されている免疫抑制剤です。

遺伝性(遺伝性)または散発性(原因不明)の小脳変性症の18歳以上の患者は、この5か月の研究に適格である可能性があります。 彼らは、グルテン過敏症や抗ガングリオシド抗体など、その状態に対する免疫要素の証拠を持っている必要があります. 候補者は、神経学的検査、医療記録のレビュー、場合によっては血液検査でスクリーニングされます。

参加者は、腕の静脈からIVIGまたはプラセボ(不活性物質)の注入を受けるようにランダムに割り当てられ、月に1回、2か月間. 点滴は病院で 2 日間に分けて投与され、それぞれ 6 ~ 10 時間続きます。 注入の前に、患者は、指のタッピング、直線での歩行、会話、眼球運動などの調整とバランスのテストを通じて、運動失調の評価を受けます。 治療が終了すると、患者はクリニックで月に1回、3か月間、血液検査と運動失調の評価を繰り返し、治療の効果を評価します。

調査の概要

詳細な説明

遺伝性および散発性小脳変性症に、抗体を介した自己免疫成分が存在するという証拠が増えています。 この研究の目的は、静脈内免疫グロブリン(IVIG)治療による治療を使用して、運動失調の臨床的改善または安定化を示すことです。 この研究は、小脳性運動失調症の成人患者における IVIG の臨床的無作為化プラセボ対照試験です。 患者は、散発性または遺伝性小脳変性症の診断に基づいて運動制御クリニックから選択されます。 治験薬(プラセボ対アクティブ)は、患者が入院している間、2日間にわたって静脈内注入で投与されます。 これを毎月 2 か月間繰り返します。 有効性の測定には、臨床的運動失調評価尺度、運動速度試験、および臨床的歩行評価が含まれます。 これらは、ベースライン時、各入院中、および最後の IVIG 注入の 1 か月後に実行されます。 主な結果の尺度は、2 mg/kg IVIG (合計 4 mg/kg) の 2 回の治療の 1 か月後の NINDS 運動失調評価スケールのスコアのベースラインとの差です。

研究の種類

介入

入学

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

遺伝性または散発性小脳変性症の 18 歳以上の成人。 散発性小脳変性症には、多系統萎縮症 (MSA-C) の小脳優性バリアントが含まれる場合があります。 遺伝性運動失調症は、SCA (脊髄小脳性運動失調症) または明らかな常染色体優性運動失調症の患者に限定されます。 患者は、グルテン過敏症や抗ガングリオシド抗体など、自分の状態に対する免疫要素の証拠も持っている必要があります。

除外基準:

グルテンフリーダイエット中の患者。 この試験への参加を希望する方は、試験開始前の 3 か月間は食事を控えていただく必要があります。

フリードライヒ運動失調症の患者。 今日まで、これは自己免疫現象と関連していません。 この集団が反応するとは思わないでしょう。

この集団では自己免疫が研究されていないため、他の常染色体劣性およびミトコンドリア型の運動失調症の患者。

凝固亢進性疾患の患者。 これには、プロテイン C または S 欠乏症、根底にある悪性腫瘍および/またはパラタンパク血症などの状態が含まれます。

-急性腎不全の患者または既知の腎毒性薬を服用している患者。

選択的IgA欠損症の患者

既知の腫瘍随伴性小脳変性症。

先天性、静的および/または症候性の小脳性運動失調(脳卒中、腫瘍、脱髄または感染による)。

妊娠中または授乳中の女性。 出産可能年齢の人は、研究期間中、効果的な避妊法を使用するよう求められます。

ヒト血清由来の製品(エホバの証人など)を使用したくない患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2002年4月1日

研究の完了

2004年2月1日

試験登録日

最初に提出

2002年4月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2002年4月23日

最初の投稿 (見積もり)

2002年4月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2008年3月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2008年3月3日

最終確認日

2004年2月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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