小脳変性症を治療するための高用量静脈内免疫グロブリン
小脳変性症患者における高用量静脈内免疫グロブリン療法の有効性:二重盲検プラセボ対照試験
この研究では、高用量の静脈内免疫グロブリン (IVIG) が小脳性運動失調症の治療に安全かつ有効であるかどうかを調べます。 この疾患は、発話と平衡感覚のゆっくりと進行する障害を引き起こし、患者はしばしばろれつが回らない、振戦、手のぎこちなさ、および歩行困難 (運動失調) を発症します。 IVIGは、精製、洗浄、および注入可能な形に加工された献血に由来します。 IVIG は、他の神経疾患の治療に日常的に使用されている免疫抑制剤です。
遺伝性(遺伝性)または散発性(原因不明)の小脳変性症の18歳以上の患者は、この5か月の研究に適格である可能性があります。 彼らは、グルテン過敏症や抗ガングリオシド抗体など、その状態に対する免疫要素の証拠を持っている必要があります. 候補者は、神経学的検査、医療記録のレビュー、場合によっては血液検査でスクリーニングされます。
参加者は、腕の静脈からIVIGまたはプラセボ(不活性物質)の注入を受けるようにランダムに割り当てられ、月に1回、2か月間. 点滴は病院で 2 日間に分けて投与され、それぞれ 6 ~ 10 時間続きます。 注入の前に、患者は、指のタッピング、直線での歩行、会話、眼球運動などの調整とバランスのテストを通じて、運動失調の評価を受けます。 治療が終了すると、患者はクリニックで月に1回、3か月間、血液検査と運動失調の評価を繰り返し、治療の効果を評価します。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
遺伝性または散発性小脳変性症の 18 歳以上の成人。 散発性小脳変性症には、多系統萎縮症 (MSA-C) の小脳優性バリアントが含まれる場合があります。 遺伝性運動失調症は、SCA (脊髄小脳性運動失調症) または明らかな常染色体優性運動失調症の患者に限定されます。 患者は、グルテン過敏症や抗ガングリオシド抗体など、自分の状態に対する免疫要素の証拠も持っている必要があります。
除外基準:
グルテンフリーダイエット中の患者。 この試験への参加を希望する方は、試験開始前の 3 か月間は食事を控えていただく必要があります。
フリードライヒ運動失調症の患者。 今日まで、これは自己免疫現象と関連していません。 この集団が反応するとは思わないでしょう。
この集団では自己免疫が研究されていないため、他の常染色体劣性およびミトコンドリア型の運動失調症の患者。
凝固亢進性疾患の患者。 これには、プロテイン C または S 欠乏症、根底にある悪性腫瘍および/またはパラタンパク血症などの状態が含まれます。
-急性腎不全の患者または既知の腎毒性薬を服用している患者。
選択的IgA欠損症の患者
既知の腫瘍随伴性小脳変性症。
先天性、静的および/または症候性の小脳性運動失調(脳卒中、腫瘍、脱髄または感染による)。
妊娠中または授乳中の女性。 出産可能年齢の人は、研究期間中、効果的な避妊法を使用するよう求められます。
ヒト血清由来の製品(エホバの証人など)を使用したくない患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
協力者と研究者
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Arakawa Y, Yoshimura M, Kobayashi S, Ichihashi K, Miyao M, Momoi MY, Yanagisawa M. The use of intravenous immunoglobulin in Miller Fisher syndrome. Brain Dev. 1993 May-Jun;15(3):231-3. doi: 10.1016/0387-7604(93)90071-f.
- Bech E, Orntoft TF, Andersen LP, Skinhoj P, Jakobsen J. IgM anti-GM1 antibodies in the Guillain-Barre syndrome: a serological predictor of the clinical course. J Neuroimmunol. 1997 Jan;72(1):59-66. doi: 10.1016/s0165-5728(96)00145-2.
- Burk K, Bosch S, Muller CA, Melms A, Zuhlke C, Stern M, Besenthal I, Skalej M, Ruck P, Ferber S, Klockgether T, Dichgans J. Sporadic cerebellar ataxia associated with gluten sensitivity. Brain. 2001 May;124(Pt 5):1013-9. doi: 10.1093/brain/124.5.1013.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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