Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suuriannoksinen suonensisäinen immunoglobuliini pikkuaivojen rappeuman hoitoon

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Suuriannoksisen suonensisäisen immunoglobuliinihoidon teho potilailla, joilla on pikkuaivojen rappeuma: kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus

Tässä tutkimuksessa tutkitaan, onko suuriannoksinen suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG) turvallinen ja tehokas hoidettaessa pikkuaivojen ataksia-rappeumaa, joka on lihasliikkeiden ja tasapainon koordinoinnista vastaava aivojen osa. Sairaus aiheuttaa hitaasti etenevää puheen ja tasapainon heikkenemistä, jolloin potilaille kehittyy usein epäselvää puhetta, vapinaa, käsien kömpelyyttä ja kävelyvaikeuksia (ataksiaa). IVIG on peräisin luovutetusta verestä, joka on puhdistettu, puhdistettu ja käsitelty infuusiomuotoon. IVIG on immuunivastetta heikentävä lääke, jota käytetään rutiininomaisesti muiden neurologisten sairauksien hoitoon.

18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on perinnöllinen (geneettinen) tai satunnainen (tuntematon syy) pikkuaivojen rappeuma, voivat olla kelvollisia tähän 5 kuukauden tutkimukseen. Heillä on oltava näyttöä sairauden immuunikomponentista, kuten gluteeniherkkyydestä tai antigangliosidivasta-aineista. Ehdokkaat seulotaan neurologisella tutkimuksella, potilaskertomusten tarkastelulla ja mahdollisesti verikokeilla.

Osallistujat jaetaan satunnaisesti saamaan joko IVIG:tä tai lumelääkettä (inaktiivinen aine) käsivarren laskimoon kerran kuukaudessa kahden kuukauden ajan. Infuusiot annetaan sairaalassa kahdelle päivälle jaettuna annoksina, joista kukin kestää 6–10 tuntia. Ennen infuusioita potilaille tehdään ataksiaarvioinnit koordinaatio- ja tasapainotesteillä, joihin voi sisältyä sormen napauttamista, suorassa kävelemistä, puhumista ja silmien liikkeitä. Hoidon päätyttyä potilaita seurataan klinikalla kerran kuukaudessa 3 kuukauden ajan verikokeisiin ja toistetaan ataksiaarvioinnit hoidon vaikutusten arvioimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

On yhä enemmän todisteita siitä, että perinnöllisissä ja satunnaisissa pikkuaivojen rappeutumisissa on vasta-ainevälitteinen autoimmuunikomponentti. Tämän tutkimuksen tavoitteena on osoittaa kliinistä paranemista tai stabiloitumista ataksiassa käyttämällä hoitoa suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IVIG). Tämä tutkimus on kliininen, satunnaistettu, lumekontrolloitu IVIG-tutkimus aikuispotilailla, joilla on pikkuaivojen ataksia. Potilaat valitaan motoriikkaklinikalta satunnaisen tai perinnöllisen pikkuaivojen rappeuman diagnoosin perusteella. Tutkimuslääke (plasebo vs. aktiivinen) annetaan suonensisäisenä infuusiona 2 päivän aikana, kun potilas on sairaalahoidossa. Tämä toistetaan kuukausittain 2 kuukauden ajan. Tehokkuusmittaus sisältää kliinisen ataksian arviointiasteikot, moottorin nopeuden testauksen ja kliinisen kävelyn arvioinnin. Nämä suoritetaan lähtötilanteessa, jokaisen sairaalahoidon aikana ja 1 kuukausi viimeisen IVIG-infuusion jälkeen. Pääasiallinen tulosmitta on ero lähtötasosta NINDS-ataksia-arviointiasteikolla 1 kuukausi kahden 2 mg/kg IVIG-hoidon jälkeen (yhteensä 4 mg/kg).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Yli 18-vuotiaat aikuiset, joilla on perinnöllinen tai satunnainen pikkuaivojen rappeuma. Satunnainen pikkuaivojen rappeuma voi sisältää pikkuaivojen hallitsevan muunnelman Multiple System Atrophysta (MSA-C). Perinnöllinen ataksia rajoittuu SCA:hin (spinocerebellaarinen ataksia) tai potilaisiin, joilla on selkeä autosomaalinen dominantinen ataksia. Potilailla on myös oltava näyttöä sairauden immuunikomponentista, kuten gluteeniherkkyydestä tai antigangliosidivasta-aineista.

POISTAMISKRITEERIT:

Potilaat, jotka noudattavat gluteenitonta ruokavaliota. Niiden, jotka haluavat osallistua tähän tutkimukseen, tulee olla poissa ruokavaliosta 3 kuukauden ajan ennen tutkimuksen alkamista.

Potilaat, joilla on Friedreichin ataksia. Tähän mennessä tätä ei ole yhdistetty autoimmuuniilmiöihin. Emme odottaneet tämän väestön reagoivan.

Potilaat, joilla on muita autosomaalisia resessiivisiä ja mitokondriaalisia ataksiamuotoja, koska autoimmuniteettia ei ole tutkittu tässä populaatiossa.

Potilaat, joilla on hyperkoagulaatiohäiriöitä. Tämä sisältää tilat, kuten proteiini C- tai S-puutos, taustalla oleva pahanlaatuisuus ja/tai paraproteinemia.

Potilas, jolla on akuutti munuaisten vajaatoiminta tai potilaat, jotka käyttävät tunnettuja nefrotoksisia lääkkeitä.

Potilaat, joilla on selektiivinen IgA-puutos

Tunnettu paraneoplastinen pikkuaivojen rappeuma.

Pienaivojen ataksia, joka on synnynnäinen, staattinen ja/tai oireenmukainen (aivohalvauksesta, kasvaimesta, demyelinoivasta tai tarttuvasta syystä).

Raskaana olevat tai imettävät naiset. Hedelmällisessä iässä olevia pyydetään käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen ajan.

Potilaat, jotka eivät halua käyttää ihmisseerumista johdettua tuotetta (esim. Jehovan todistaja).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. huhtikuuta 2002

Opintojen valmistuminen

Sunnuntai 1. helmikuuta 2004

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2002

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. huhtikuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2004

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 020185
  • 02-N-0185

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaariset rappeumat

Kliiniset tutkimukset suuriannoksinen suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa