Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Højdosis intravenøst ​​immunglobulin til behandling af cerebellar degeneration

3. marts 2008 opdateret af: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Effekten af ​​højdosis intravenøs immunoglobulinterapi hos patienter med cerebellar degeneration: et dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg

Denne undersøgelse vil undersøge, om højdosis intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) er sikkert og effektivt til behandling af cerebellar ataksi-degeneration af cerebellum, den del af hjernen, der er ansvarlig for at koordinere muskelbevægelser og balance. Sygdommen forårsager en langsomt fremadskridende svækkelse af tale og balance, hvor patienter ofte udvikler sløret tale, rysten, klodsede hænder og gangbesvær (ataksi). IVIG er afledt af doneret blod, der er blevet renset, renset og forarbejdet til en form, der kan infunderes. IVIG er et immunundertrykkende middel, der rutinemæssigt bruges til at behandle andre neurologiske tilstande.

Patienter på 18 år og ældre med arvelig (genetisk) eller sporadisk (ukendt årsag) cerebellar degeneration kan være berettiget til denne 5-måneders undersøgelse. De skal have bevis for en immunkomponent til deres tilstand, såsom glutenfølsomhed eller antigangliosid-antistoffer. Kandidater vil blive screenet med en neurologisk undersøgelse, gennemgang af journaler og eventuelt blodprøver.

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage infusioner af enten IVIG eller placebo (et inaktivt stof) gennem en armvene en gang om måneden i to måneder. Infusionerne vil blive givet på hospitalet i doser fordelt over 2 dage, som hver varer 6 til 10 timer. Før infusionerne vil patienterne gennemgå ataksivurderinger gennem test af koordination og balance, der kan involvere fingertap, gå i en lige linje, tale og øjenbevægelser. Når behandlingen er afsluttet, vil patienterne blive fulgt i klinikken en gang om måneden i 3 måneder til blodprøver gentagne ataksi vurderinger for at evaluere effekten af ​​behandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er stigende evidens for, at der er en antistofmedieret, autoimmun komponent i arvelig og sporadisk cerebellar degeneration. Formålet med denne undersøgelse er at vise klinisk forbedring eller stabilisering i ataksi ved brug af behandling med intravenøs immunglobulin (IVIG) behandling. Denne undersøgelse er et klinisk, randomiseret, placebokontrolleret forsøg med IVIG hos voksne patienter med cerebellar ataksi. Patienter vil blive udvalgt fra motorkontrolklinikken ud fra en diagnose af sporadisk eller arvelig cerebellar degeneration. Studielægemidlet (placebo versus aktivt) vil blive givet i en intravenøs infusion over en 2-dages periode, mens patienten er indlagt. Dette vil blive gentaget månedligt i 2 måneder. Effektmåling vil omfatte kliniske ataksi-vurderingsskalaer, motorhastighedstest og klinisk gangevaluering. Disse vil blive udført ved baseline, under hver indlæggelse og 1 måned efter den sidste IVIG-infusion. Det primære resultatmål vil være forskel fra baseline i score på NINDS ataksi-vurderingsskalaen 1 måned efter 2 behandlinger på 2 mg/kg IVIG (i alt 4 mg/kg).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

Voksne over 18 år med arvelig eller sporadisk cerebellar degeneration. Sporadisk cerebellar degeneration kan omfatte den cerebellare dominerende variant af multipel systematrofi (MSA-C). Arvelig ataksi er begrænset til SCA'er (spinocerebellære ataksier) eller de patienter med klar autosomal dominant ataksi. Patienter skal også have bevis for en immunkomponent til deres tilstand, såsom glutenfølsomhed eller antigangliosid-antistoffer.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Patienter på glutenfri diæt. De, der ønsker at deltage i dette forsøg, skal være væk fra kosten i en periode på 3 måneder før studiets start.

Patienter med Friedreichs ataksi. Til dato har dette ikke været forbundet med autoimmune fænomener. Vi forventer ikke, at denne befolkning reagerer.

Patienter med andre autosomale recessive og mitokondrielle former for ataksi, da autoimmunitet ikke er blevet undersøgt i denne population.

Patienter med hyperkoaguerbare lidelser. Dette omfatter tilstande som protein C- eller S-mangel, underliggende malignitet og/eller paraproteinæmi.

Patient med akut nyreinsufficiens eller patienter på kendte nefrotoksiske lægemidler.

Patienter med selektiv IgA-mangel

Kendt paraneoplastisk cerebellar degeneration.

Cerebellar ataksi, der er medfødt, statisk og/eller symptomatisk (på grund af slagtilfælde, tumor, demyeliniserende eller infektiøs).

Kvinder, der er gravide eller ammende. Personer i den fødedygtige alder vil blive bedt om at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsens varighed.

De patienter, der ikke ønsker at bruge et produkt, der stammer fra menneskeligt serum (f.eks. Jehovas Vidne).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2002

Studieafslutning

1. februar 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. april 2002

Først opslået (Skøn)

24. april 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2008

Sidst verificeret

1. februar 2004

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 020185
  • 02-N-0185

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner