Immunoglobulina endovenosa ad alto dosaggio per il trattamento della degenerazione cerebellare

Questo studio esaminerà se l'immunoglobulina per via endovenosa ad alte dosi (IVIG) è sicura ed efficace per il trattamento dell'atassia cerebellare-degenerazione del cervelletto, la parte del cervello responsabile del coordinamento dei movimenti muscolari e dell'equilibrio. La malattia provoca una compromissione lentamente progressiva della parola e dell'equilibrio, con i pazienti che spesso sviluppano disturbi del linguaggio, tremore, goffaggine delle mani e difficoltà di deambulazione (atassia). IVIG è derivato da sangue donato che è stato purificato, pulito e trasformato in una forma che può essere infusa. IVIG è un immunosoppressore che viene abitualmente utilizzato per trattare altre condizioni neurologiche.

I pazienti di età pari o superiore a 18 anni con degenerazione cerebellare ereditaria (genetica) o sporadica (causa sconosciuta) possono essere idonei per questo studio di 5 mesi. Devono avere evidenza di una componente immunitaria alla loro condizione, come la sensibilità al glutine o gli anticorpi antigangliosidi. I candidati saranno selezionati con un esame neurologico, una revisione delle cartelle cliniche ed eventualmente esami del sangue.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere infusioni di IVIG o placebo (una sostanza inattiva) attraverso una vena del braccio una volta al mese per due mesi. Le infusioni saranno somministrate in ospedale in dosi suddivise in 2 giorni, ciascuno della durata da 6 a 10 ore. Prima delle infusioni, i pazienti saranno sottoposti a valutazioni di atassia attraverso test di coordinazione ed equilibrio che possono comportare il tocco delle dita, camminare in linea retta, parlare e movimenti oculari. Al termine del trattamento, i pazienti saranno seguiti in clinica una volta al mese per 3 mesi per gli esami del sangue ripetere le valutazioni dell'atassia per valutare gli effetti del trattamento.