Inmunoglobulina intravenosa de dosis alta para tratar la degeneración cerebelosa

Este estudio examinará si las dosis altas de inmunoglobulina intravenosa (IGIV) son seguras y eficaces para tratar la ataxia cerebelosa: la degeneración del cerebelo, la parte del cerebro responsable de coordinar los movimientos musculares y el equilibrio. La enfermedad provoca un deterioro lentamente progresivo del habla y el equilibrio, y los pacientes a menudo desarrollan dificultad para hablar, temblores, torpeza en las manos y dificultades para caminar (ataxia). IVIG se deriva de sangre donada que ha sido purificada, limpiada y procesada en una forma que se puede infundir. IVIG es un inmunosupresor que se usa de forma rutinaria para tratar otras afecciones neurológicas.

Los pacientes de 18 años de edad y mayores con degeneración cerebelosa hereditaria (genética) o esporádica (causa desconocida) pueden ser elegibles para este estudio de 5 meses. Deben tener evidencia de un componente inmune a su condición, como sensibilidad al gluten o anticuerpos antigangliósidos. Los candidatos serán seleccionados con un examen neurológico, una revisión de los registros médicos y, posiblemente, análisis de sangre.

Los participantes serán asignados al azar para recibir infusiones de IVIG o placebo (una sustancia inactiva) a través de una vena del brazo una vez al mes durante dos meses. Las infusiones se administrarán en el hospital en dosis divididas en 2 días, cada una con una duración de 6 a 10 horas. Antes de las infusiones, los pacientes se someterán a evaluaciones de ataxia a través de pruebas de coordinación y equilibrio que pueden incluir golpeteo con los dedos, caminar en línea recta, hablar y mover los ojos. Cuando finalice el tratamiento, se hará un seguimiento de los pacientes en la clínica una vez al mes durante 3 meses para realizar análisis de sangre y repetir las evaluaciones de ataxia para evaluar los efectos del tratamiento.