Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hooggedoseerde intraveneuze immunoglobuline om cerebellaire degeneratie te behandelen

3 maart 2008 bijgewerkt door: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

De werkzaamheid van hooggedoseerde intraveneuze immunoglobulinetherapie bij patiënten met cerebellaire degeneratie: een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie

Deze studie zal onderzoeken of hooggedoseerde intraveneuze immunoglobuline (IVIG) veilig en effectief is voor de behandeling van cerebellaire ataxie - degeneratie van het cerebellum, het deel van de hersenen dat verantwoordelijk is voor de coördinatie van spierbewegingen en balans. De ziekte veroorzaakt een langzaam progressieve verslechtering van spraak en evenwicht, waarbij patiënten vaak onduidelijke spraak, tremor, onhandigheid van de handen en loopproblemen (ataxie) ontwikkelen. IVIG is afgeleid van gedoneerd bloed dat is gezuiverd, gereinigd en verwerkt tot een vorm die kan worden toegediend. IVIG is een immuunonderdrukkend middel dat routinematig wordt gebruikt om andere neurologische aandoeningen te behandelen.

Patiënten van 18 jaar en ouder met erfelijke (genetische) of sporadische (onbekende oorzaak) cerebellaire degeneratie kunnen in aanmerking komen voor dit onderzoek van 5 maanden. Ze moeten bewijs hebben van een immuuncomponent voor hun aandoening, zoals glutengevoeligheid of antiganglioside-antilichamen. Kandidaten worden gescreend met een neurologisch onderzoek, een beoordeling van medische dossiers en mogelijk bloedonderzoek.

Deelnemers worden willekeurig toegewezen om gedurende twee maanden eenmaal per maand een infuus van IVIG of placebo (een niet-werkzame stof) via een armader te krijgen. De infusies worden in het ziekenhuis gegeven in doses verdeeld over 2 dagen, die elk 6 tot 10 uur duren. Voorafgaand aan de infusies ondergaan patiënten ataxie-beoordelingen door middel van coördinatie- en evenwichtstests, waaronder tikken met de vingers, in een rechte lijn lopen, praten en oogbewegingen. Wanneer de behandeling is voltooid, worden patiënten eenmaal per maand gedurende 3 maanden in de kliniek gevolgd voor bloedonderzoek, herhaalde ataxiebeoordelingen om de effecten van de behandeling te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Spinocerebellaire degeneraties

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: hooggedoseerde intraveneuze immunoglobuline (IVIG)

Gedetailleerde beschrijving

Er zijn steeds meer aanwijzingen dat er een antilichaam-gemedieerde auto-immuuncomponent is bij erfelijke en sporadische cerebellaire degeneratie. Het doel van deze studie is om klinische verbetering of stabilisatie van ataxie aan te tonen met behulp van behandeling met intraveneuze immunoglobuline (IVIG) behandeling. Deze studie is een klinische, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van IVIG bij volwassen patiënten met cerebellaire ataxie. Patiënten worden geselecteerd uit de motor control clinic op basis van een diagnose van sporadische of erfelijke cerebellaire degeneratie. Studiegeneesmiddel (placebo versus actief) zal worden toegediend in een intraveneuze infusie gedurende een periode van 2 dagen terwijl de patiënt in het ziekenhuis wordt opgenomen. Dit wordt gedurende 2 maanden maandelijks herhaald. Meting van de werkzaamheid omvat klinische beoordelingsschalen voor ataxie, testen van de motorsnelheid en klinische gangevaluatie. Deze worden uitgevoerd bij baseline, tijdens elke ziekenhuisopname en 1 maand na de laatste IVIG-infusie. De belangrijkste uitkomstmaat is het verschil ten opzichte van de uitgangswaarde in score op de NINDS ataxiebeoordelingsschaal 1 maand na 2 behandelingen van 2 mg/kg IVIG (totaal 4 mg/kg).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

Fase

Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
    - National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA:

Volwassenen ouder dan 18 jaar met erfelijke of sporadische cerebellaire degeneratie. Sporadische cerebellaire degeneratie kan de cerebellaire overheersende variant van Multiple System Atrophy (MSA-C) omvatten. Erfelijke ataxie is beperkt tot de SCA's (spinocerebellaire ataxie) of die patiënten met duidelijke autosomaal dominante ataxie. Patiënten moeten ook bewijs hebben voor een immuuncomponent voor hun aandoening, zoals glutengevoeligheid of antiganglioside-antilichamen.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Patiënten op het glutenvrije dieet. Degenen die aan deze studie willen deelnemen, moeten gedurende een periode van 3 maanden voorafgaand aan de start van de studie van het dieet af zijn.

Patiënten met ataxie van Friedreich. Tot op heden is dit niet in verband gebracht met auto-immuunverschijnselen. We verwachten niet dat deze populatie reageert.

Patiënten met andere autosomaal recessieve en mitochondriale vormen van ataxie, aangezien auto-immuniteit bij deze populatie niet is onderzocht.

Patiënten met hypercoaguabele aandoeningen. Dit omvat aandoeningen zoals proteïne C- of S-deficiëntie, onderliggende maligniteit en/of paraproteïnemie.

Patiënt met acute nierinsufficiëntie of patiënten met bekende nefrotoxische geneesmiddelen.

Patiënten met selectieve IgA-deficiëntie

Bekende paraneoplastische cerebellaire degeneratie.

Cerebellaire ataxie die aangeboren, statisch en/of symptomatisch is (als gevolg van een beroerte, tumor, demyeliniserend of infectieus).

Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven. Degenen in de vruchtbare leeftijd zullen worden gevraagd om effectieve anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek.

Die patiënten die geen product willen gebruiken dat is afgeleid van menselijk serum (bijvoorbeeld Jehovah's Getuige).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2002

Studie voltooiing

1 februari 2004

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2002

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 april 2002

Eerst geplaatst (Schatting)

24 april 2002

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 maart 2008

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 maart 2008

Laatst geverifieerd