Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vysoké dávky intravenózního imunoglobulinu k léčbě cerebelární degenerace

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Účinnost vysokodávkové intravenózní imunoglobulinové terapie u pacientů s cerebelární degenerací: dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie

Tato studie bude zkoumat, zda je vysokodávkovaný intravenózní imunoglobulin (IVIG) bezpečný a účinný pro léčbu cerebelární ataxie-degenerace cerebellum, části mozku zodpovědné za koordinaci svalových pohybů a rovnováhu. Onemocnění způsobuje pomalu progredující poruchu řeči a rovnováhy, přičemž u pacientů se často rozvíjí nezřetelná řeč, třes, neobratnost rukou a potíže s chůzí (ataxie). IVIG pochází z darované krve, která byla vyčištěna, vyčištěna a zpracována do formy, kterou lze podávat infuzí. IVIG je imunosupresivum, které se běžně používá k léčbě jiných neurologických stavů.

Pacienti ve věku 18 let a starší s dědičnou (genetickou) nebo sporadickou (neznámá příčina) cerebelární degenerací mohou být způsobilí pro tuto 5měsíční studii. Musí mít důkaz o imunitní složce jejich stavu, jako je citlivost na lepek nebo antigangliosidové protilátky. Uchazeče čeká screening s neurologickým vyšetřením, revizí zdravotní dokumentace a případně krevními testy.

Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby dostávali infuze IVIG nebo placeba (neaktivní látka) jednou měsíčně po dobu dvou měsíců do žíly na paži. Infuze budou podávány v nemocnici v dávkách rozdělených do 2 dnů, z nichž každá bude trvat 6 až 10 hodin. Před infuzemi pacienti podstoupí vyšetření ataxie prostřednictvím testů koordinace a rovnováhy, které mohou zahrnovat poklepávání prstem, chůzi v přímé linii, mluvení a pohyby očí. Po ukončení léčby budou pacienti sledováni na klinice jednou měsíčně po dobu 3 měsíců pro opakované krevní testy a hodnocení ataxie, aby se vyhodnotily účinky léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibývá důkazů, že v dědičné a sporadické cerebelární degeneraci existuje autoimunitní složka zprostředkovaná protilátkami. Cílem této studie je prokázat klinické zlepšení nebo stabilizaci ataxie pomocí léčby intravenózním imunoglobulinem (IVIG). Tato studie je klinická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie IVIG u dospělých pacientů s cerebelární ataxií. Pacienti budou vybíráni z kliniky motorické kontroly na základě diagnózy sporadické nebo dědičné cerebelární degenerace. Studovaný lék (placebo versus aktivní) bude podáván v intravenózní infuzi po dobu 2 dnů, zatímco je pacient hospitalizován. Toto se bude opakovat měsíčně po dobu 2 měsíců. Měření účinnosti bude zahrnovat stupnice hodnocení klinické ataxie, testování rychlosti motoru a klinické hodnocení chůze. Ty budou provedeny na začátku, během každé hospitalizace a 1 měsíc po poslední infuzi IVIG. Hlavním měřítkem výsledku bude rozdíl od výchozí hodnoty ve skóre na stupnici hodnocení ataxie NINDS 1 měsíc po 2 ošetřeních 2 mg/kg IVIG (celkem 4 mg/kg).

Typ studie

Intervenční

Zápis

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Dospělí starší 18 let s dědičnou nebo sporadickou cerebelární degenerací. Sporadická cerebelární degenerace může zahrnovat cerebelární převládající variantu Multiple System Atrophy (MSA-C). Hereditární ataxie je omezena na SCA (spinocerebelární ataxie) nebo na pacienty s jasnou autozomálně dominantní ataxií. Pacienti musí mít také důkazy o imunitní složce jejich stavu, jako je citlivost na lepek nebo antigangliosidové protilátky.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Pacienti na bezlepkové dietě. Ti, kteří se chtějí zúčastnit této studie, musí být mimo dietu po dobu 3 měsíců před zahájením studie.

Pacienti s Friedreichovou ataxií. Dosud to nebylo spojeno s autoimunitními jevy. Neočekávali bychom, že tato populace zareaguje.

Pacienti s jinými autozomálně recesivními a mitochondriálními formami ataxie, protože autoimunita nebyla u této populace studována.

Pacienti s hyperkoagulačními poruchami. To zahrnuje stavy, jako je nedostatek proteinu C nebo S, základní malignita a/nebo paraproteinémie.

Pacient s akutní renální insuficiencí nebo pacienti užívající známé nefrotoxické léky.

Pacienti se selektivním deficitem IgA

Známá paraneoplastická cerebelární degenerace.

Cerebelární ataxie, která je vrozená, statická a/nebo symptomatická (v důsledku mrtvice, nádoru, demyelinizační nebo infekční).

Ženy, které jsou těhotné nebo kojící. Osoby v plodném věku budou požádány, aby po dobu trvání studie používaly účinnou antikoncepci.

Ti pacienti, kteří si nepřejí používat produkt odvozený z lidského séra (například svědek Jehovův).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2002

Dokončení studie

1. února 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. dubna 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. dubna 2002

První zveřejněno (Odhad)

24. dubna 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. února 2004

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 020185
  • 02-N-0185

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární degenerace

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit