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Imunoglobulina intravenosa de alta dose para tratar a degeneração cerebelar

3 de março de 2008 atualizado por: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

A eficácia da terapia de imunoglobulina intravenosa de alta dose em pacientes com degeneração cerebelar: um estudo duplo-cego controlado por placebo

Este estudo examinará se a imunoglobulina intravenosa de alta dose (IVIG) é segura e eficaz no tratamento da ataxia-degeneração cerebelar do cerebelo, a parte do cérebro responsável pela coordenação dos movimentos musculares e do equilíbrio. A doença causa um comprometimento lentamente progressivo da fala e do equilíbrio, com os pacientes frequentemente desenvolvendo fala arrastada, tremor, falta de jeito nas mãos e dificuldades de locomoção (ataxia). IVIG é derivado de sangue doado que foi purificado, limpo e processado em uma forma que pode ser infundida. IVIG é um imunossupressor que é usado rotineiramente para tratar outras condições neurológicas.

Pacientes com 18 anos de idade ou mais com degeneração cerebelar hereditária (genética) ou esporádica (causa desconhecida) podem ser elegíveis para este estudo de 5 meses. Eles devem ter evidências de um componente imunológico de sua condição, como sensibilidade ao glúten ou anticorpos antigangliósidos. Os candidatos serão examinados com um exame neurológico, uma revisão dos registros médicos e possivelmente exames de sangue.

Os participantes serão designados aleatoriamente para receber infusões de IVIG ou placebo (uma substância inativa) através de uma veia do braço uma vez por mês durante dois meses. As infusões serão administradas no hospital em doses divididas em 2 dias, cada uma com duração de 6 a 10 horas. Antes das infusões, os pacientes serão submetidos a avaliações de ataxia por meio de testes de coordenação e equilíbrio que podem envolver batidas com os dedos, andar em linha reta, falar e movimentos oculares. Quando o tratamento terminar, os pacientes serão acompanhados na clínica uma vez por mês durante 3 meses para exames de sangue repetir avaliações de ataxia para avaliar os efeitos do tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Há evidências crescentes de que existe um componente autoimune mediado por anticorpos na degeneração cerebelar hereditária e esporádica. O objetivo deste estudo é mostrar melhora clínica ou estabilização na ataxia usando tratamento com imunoglobulina intravenosa (IVIG). Este estudo é um ensaio clínico, randomizado, controlado por placebo de IVIG em pacientes adultos com ataxia cerebelar. Os pacientes serão selecionados na clínica de controle motor com base no diagnóstico de degeneração cerebelar esporádica ou hereditária. O medicamento do estudo (placebo versus ativo) será administrado em uma infusão intravenosa durante um período de 2 dias enquanto o paciente estiver hospitalizado. Isso será repetido mensalmente por 2 meses. A medição da eficácia incluirá escalas clínicas de classificação de ataxia, testes de velocidade motora e avaliação clínica da marcha. Estes serão realizados na linha de base, durante cada hospitalização e 1 mês após a infusão final de IVIG. A principal medida de resultado será a diferença da linha de base na pontuação na escala de classificação de ataxia NINDS 1 mês após 2 tratamentos de 2 mg/kg de IVIG (total de 4 mg/kg).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

Adultos com mais de 18 anos com degeneração cerebelar hereditária ou esporádica. A degeneração cerebelar esporádica pode incluir a variante cerebelar predominante da Atrofia de Múltiplos Sistemas (MSA-C). A ataxia hereditária é limitada às SCAs (ataxias espinocerebelares) ou aos pacientes com ataxia autossômica dominante clara. Os pacientes também devem ter evidências de um componente imunológico de sua condição, como sensibilidade ao glúten ou anticorpos anti-angliósidos.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

Pacientes em dieta sem glúten. Aqueles que desejam participar deste estudo devem estar fora da dieta por um período de 3 meses antes do início do estudo.

Pacientes com ataxia de Friedreich. Até o momento, isso não foi associado a fenômenos autoimunes. Não esperaríamos que essa população respondesse.

Pacientes com outras formas autossômicas recessivas e mitocondriais de ataxia, uma vez que a autoimunidade não foi estudada nessa população.

Pacientes com distúrbios de hipercoagulabilidade. Isso inclui condições como deficiência de proteína C ou S, malignidade subjacente e/ou paraproteinemia.

Paciente com insuficiência renal aguda ou pacientes em uso de medicamentos nefrotóxicos conhecidos.

Pacientes com deficiência seletiva de IgA

Degeneração cerebelar paraneoplásica conhecida.

Ataxia cerebelar congênita, estática e/ou sintomática (devido a acidente vascular cerebral, tumor, desmielinizante ou infecciosa).

Mulheres grávidas ou lactantes. Aqueles em idade fértil serão solicitados a usar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo.

Aqueles pacientes que não desejam usar um produto derivado de soro humano (por exemplo, Testemunha de Jeová).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2002

Conclusão do estudo

1 de fevereiro de 2004

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de abril de 2002

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de abril de 2002

Primeira postagem (Estimativa)

24 de abril de 2002

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

4 de março de 2008

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2008

Última verificação

1 de fevereiro de 2004

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 020185
  • 02-N-0185

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