Hochdosiertes intravenöses Immunglobulin zur Behandlung von zerebellärer Degeneration

In dieser Studie wird untersucht, ob hochdosiertes intravenöses Immunglobulin (IVIG) sicher und wirksam zur Behandlung der zerebellären Ataxie-Degeneration des Kleinhirns ist, dem Teil des Gehirns, der für die Koordination von Muskelbewegungen und Gleichgewicht verantwortlich ist. Die Krankheit verursacht eine langsam fortschreitende Beeinträchtigung der Sprache und des Gleichgewichts, wobei die Patienten häufig undeutliche Sprache, Zittern, Ungeschicklichkeit der Hände und Gehschwierigkeiten (Ataxie) entwickeln. IVIG wird aus Spenderblut gewonnen, das gereinigt, gereinigt und in eine infundierbare Form gebracht wurde. IVIG ist ein Immunsuppressivum, das routinemäßig zur Behandlung anderer neurologischer Erkrankungen eingesetzt wird.

Patienten ab 18 Jahren mit erblicher (genetischer) oder sporadischer (unbekannter Ursache) Kleinhirndegeneration können für diese 5-monatige Studie in Frage kommen. Sie müssen Hinweise auf eine Immunkomponente für ihren Zustand haben, wie z. B. Glutensensitivität oder Antigangliosid-Antikörper. Die Kandidaten werden mit einer neurologischen Untersuchung, einer Überprüfung der Krankenakten und möglicherweise Bluttests überprüft.

Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, um zwei Monate lang einmal im Monat Infusionen von entweder IVIG oder Placebo (einer inaktiven Substanz) durch eine Armvene zu erhalten. Die Infusionen werden im Krankenhaus in Dosen verteilt über 2 Tage mit einer Dauer von jeweils 6 bis 10 Stunden verabreicht. Vor den Infusionen werden die Patienten Ataxie-Bewertungen durch Koordinations- und Gleichgewichtstests unterzogen, die Fingerklopfen, Gehen in einer geraden Linie, Sprechen und Augenbewegungen beinhalten können. Wenn die Behandlung abgeschlossen ist, werden die Patienten 3 Monate lang einmal im Monat in der Klinik für Blutuntersuchungen und wiederholte Ataxie-Beurteilungen zur Beurteilung der Behandlungseffekte nachbeobachtet.