Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Högdos intravenöst immunglobulin för att behandla cerebellär degeneration

3 mars 2008 uppdaterad av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Effekten av högdos intravenös immunglobulinterapi hos patienter med cerebellär degeneration: en dubbelblind, placebokontrollerad studie

Denna studie kommer att undersöka om högdos intravenöst immunglobulin (IVIG) är säkert och effektivt för att behandla cerebellär ataxi-degeneration av lillhjärnan, den del av hjärnan som ansvarar för att koordinera muskelrörelser och balans. Sjukdomen orsakar en långsamt progressiv försämring av tal och balans, där patienter ofta utvecklar sluddrigt tal, tremor, klumpighet i händerna och gångsvårigheter (ataxi). IVIG kommer från donerat blod som har renats, rengjorts och bearbetats till en form som kan infunderas. IVIG är ett immundämpande medel som rutinmässigt används för att behandla andra neurologiska tillstånd.

Patienter 18 år och äldre med ärftlig (genetisk) eller sporadisk (okänd orsak) cerebellär degeneration kan vara berättigade till denna 5-månadersstudie. De måste ha bevis på en immunkomponent mot deras tillstånd, såsom glutenkänslighet eller antigangliosidantikroppar. Kandidater kommer att screenas med en neurologisk undersökning, genomgång av journaler och eventuellt blodprov.

Deltagarna kommer att tilldelas slumpmässigt för att få infusioner av antingen IVIG eller placebo (en inaktiv substans) genom en armven en gång i månaden i två månader. Infusionerna kommer att ges på sjukhuset i doser fördelade på 2 dagar, vardera på 6 till 10 timmar. Före infusionerna kommer patienter att genomgå ataxibedömningar genom tester av koordination och balans som kan involvera fingerknackning, gå i en rak linje, prata och ögonrörelser. När behandlingen är avslutad kommer patienterna att följas på kliniken en gång i månaden i 3 månader för blodprov upprepade ataxibedömningar för att utvärdera effekten av behandlingen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns allt fler bevis för att det finns en antikroppsmedierad, autoimmun komponent i ärftlig och sporadisk cerebellär degeneration. Syftet med denna studie är att visa klinisk förbättring eller stabilisering i ataxi med behandling med intravenös immunglobulin (IVIG) behandling. Denna studie är en klinisk, randomiserad, placebokontrollerad studie av IVIG på vuxna patienter med cerebellär ataxi. Patienter kommer att väljas från motorkontrollkliniken baserat på en diagnos av sporadisk eller ärftlig cerebellär degeneration. Studieläkemedlet (placebo kontra aktiv) kommer att ges i en intravenös infusion under en 2-dagarsperiod medan patienten är inlagd på sjukhus. Detta kommer att upprepas varje månad i 2 månader. Effektmätning kommer att inkludera skalor för klinisk ataxi, testning av motorhastighet och klinisk gångutvärdering. Dessa kommer att utföras vid baslinjen, under varje sjukhusvistelse och 1 månad efter den sista IVIG-infusionen. Huvudresultatmåttet kommer att vara skillnaden från baslinjen i poäng på NINDS ataxi-värderingsskalan 1 månad efter 2 behandlingar med 2 mg/kg IVIG (totalt 4 mg/kg).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER:

Vuxna över 18 år med ärftlig eller sporadisk cerebellar degeneration. Sporadisk cerebellär degeneration kan innefatta den cerebellära dominerande varianten av multipel systematrofi (MSA-C). Ärftlig ataxi är begränsad till SCA (spinocerebellär ataxi) eller de patienter med tydlig autosomal dominant ataxi. Patienter måste också ha bevis för en immunkomponent mot deras tillstånd, såsom glutenkänslighet eller antigangliosidantikroppar.

EXKLUSIONS KRITERIER:

Patienter på glutenfri diet. De som vill delta i denna prövning måste vara borta från kosten under en period på 3 månader innan studiens start.

Patienter med Friedreichs ataxi. Hittills har detta inte förknippats med autoimmuna fenomen. Vi skulle inte förvänta oss att denna befolkning skulle svara.

Patienter med andra autosomalt recessiva och mitokondriella former av ataxi, eftersom autoimmunitet inte har studerats i denna population.

Patienter med hyperkoaguerbara sjukdomar. Detta inkluderar tillstånd som protein C- eller S-brist, underliggande malignitet och/eller paraproteinemi.

Patient med akut njurinsufficiens eller patienter på kända nefrotoxiska läkemedel.

Patienter med selektiv IgA-brist

Känd paraneoplastisk cerebellär degeneration.

Cerebellär ataxi som är medfödd, statisk och/eller symtomatisk (beroende på stroke, tumör, demyeliniserande eller smittsam).

Kvinnor som är gravida eller ammar. De i fertil ålder kommer att uppmanas att använda effektiva preventivmedel under hela studien.

De patienter som inte vill använda en produkt som härrör från mänskligt serum (till exempel Jehovas vittne).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2002

Avslutad studie

1 februari 2004

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 april 2002

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2002

Första postat (Uppskatta)

24 april 2002

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 mars 2008

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2008

Senast verifierad

1 februari 2004

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 020185
  • 02-N-0185

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinocerebellära degenerationer

Kliniska prövningar på högdos intravenöst immunglobulin (IVIG)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera