フォン・ヒッペル・リンダウ症候群患者の網膜腫瘍を治療するEYE001

この研究では、フォン ヒッペル-リンダウ症候群 (VHL) 患者の網膜肥厚を軽減し、視力を改善する実験薬 EYE001 の能力をテストします。 血管腫 (血管腫瘍) は、一般に、VHL 患者の網膜および視神経の目の奥に発生します。 腫瘍は癌性ではありませんが、重大な視力低下を引き起こす可能性があります。 レーザー療法、凍結療法、硝子体切除術などの現在の治療法は、すべての患者にとって成功または可能であるとは限りません。 EYE001 は、新しい血管の形成に重要であり、VHL で上昇する成長因子である VEGF の産生を減少させます。 他の網膜疾患の研究から得られた予備的知見は、EYE001 が網膜の肥厚を軽減し、視力を改善できることを示唆しています。

18 歳以上で、片眼または両眼に VHL による網膜血管腫があり、中心視力が 20/40 以下の患者は、この研究の対象となる可能性があります。 参加者は、次のテストと手順を受けます。

• 病歴、身体診察、心電図（EKG）、血液検査。
• 眼圧測定や網膜を検査するための瞳孔の散大を含む眼の検査。
• 目の血管を評価するフルオレセイン血管造影。 この検査では、黄色の染料が腕の静脈に注入され、目の血管に移動します。 網膜の写真は、目に青い光を点滅させるカメラを使用して撮影されます。 写真は、色素が血管から網膜に漏れているかどうかを明らかにし、血管の異常の可能性を示します。
• 網膜の厚さを測定する光コヒーレンストモグラフィ。 眼は、網膜の断面写真を作成する機械を通して検査されます。 これらの測定は、研究中に繰り返され、網膜肥厚の変化がある場合はそれを決定します。
• 網膜内から発生する電気的応答を測定する網膜電図 (ERG)。 この検査では、患者は目にパッチを当てた状態で、暗い部屋に 30 分間座っています。 次に、小さな銀のディスク電極を額にテープで貼り付け、アイパッチを外し、目の表面を点眼薬で麻痺させ、コンタクトレンズを目の上に置きます。 患者は、約 20 分間、一連の閃光を発する開いた白い球体の中をのぞきます。 コンタクトレンズは、光が点滅するときに網膜によって生成される小さな電気信号を感知します。
• 眼底検査のための立体カラー眼底撮影。 点眼薬で瞳孔を散大させ、目の奥を調べて写真を撮ります。
• 眼血管腫を治療するためのEYE001注射。 患者は針を通して眼の硝子体 (眼の内部を満たすゲル状の物質) に EYE001 注射を受けます。 30週間にわたって6回の注射が行われます。 各注射の前に、目の表面を麻酔点眼薬で麻痺させます。 これに続いて、白目の周囲の透明な組織の目の下部に別の麻酔薬を注入します。 数分後、EYE001 が硝子体に注入されます。 患者は、最初の来院時 (登録時) に EYE001 注射を受け、最初の注射から 6、12、18、24、および 30 週間後に再度注射されます。

注射のたびに、参加者は上記のテストのほとんどを繰り返して治療に対する反応を評価し、1週間後に別の眼科検査に戻ります。 最後の注射の後、視力が改善した患者は、来院 36、42、および 48 でさらに 3 回の治療を受ける場合があります。 すべての参加者は、54週目と最終注射の2か月後に検査に戻ります。