EYE001 per il trattamento dei tumori retinici nei pazienti con sindrome di Von Hippel-Lindau

Questo studio metterà alla prova la capacità del farmaco sperimentale EYE001 di ridurre l'ispessimento della retina e migliorare la vista nei pazienti con sindrome di Von Hippel-Lindau (VHL). Gli angiomi (tumori dei vasi sanguigni) si sviluppano comunemente nella parte posteriore dell'occhio sulla retina e sul nervo ottico nei pazienti con VHL. Sebbene i tumori non siano cancerosi, possono causare una significativa perdita della vista. I trattamenti attuali, tra cui la terapia laser, la crioterapia e la vitrectomia, potrebbero non avere successo o essere possibili per tutti i pazienti. EYE001 riduce la produzione di VEGF, un fattore di crescita importante per la formazione di nuovi vasi sanguigni e che è elevato nel VHL. I risultati preliminari di studi su altre malattie della retina suggeriscono che EYE001 può ridurre l'ispessimento della retina e migliorare la vista.

I pazienti di età pari o superiore a 18 anni con angiomi retinici dovuti a VHL in uno o entrambi gli occhi e perdita della visione centrale di 20/40 o peggiore possono essere ammissibili a questo studio. I partecipanti saranno sottoposti alle seguenti prove e procedure:

• Anamnesi, esame fisico, elettrocardiogramma (ECG) ed esami del sangue.
• Visita oculistica, compresa la misurazione della pressione oculare e la dilatazione delle pupille per esaminare la retina.
• Angiografia con fluoresceina per valutare i vasi sanguigni dell'occhio. Per questo test, un colorante giallo viene iniettato in una vena del braccio e viaggia verso i vasi sanguigni negli occhi. Le immagini della retina vengono scattate utilizzando una fotocamera che fa lampeggiare una luce blu negli occhi. Le immagini riveleranno se qualche colorante è fuoriuscito dai vasi nella retina, indicando una possibile anomalia dei vasi sanguigni.
• Tomografia a coerenza ottica per misurare lo spessore della retina. Gli occhi vengono esaminati attraverso una macchina che produce immagini in sezione trasversale della retina. Queste misure vengono ripetute durante lo studio per determinare i cambiamenti, se presenti, nell'ispessimento della retina.
• Elettroretinogramma (ERG) per misurare le risposte elettriche generate dall'interno della retina. Per questo test, il paziente siede in una stanza buia per 30 minuti con gli occhi bendati. Quindi, un piccolo elettrodo a disco d'argento viene fissato sulla fronte, le bende oculari vengono rimosse, la superficie dell'occhio viene intorpidita con colliri e le lenti a contatto vengono posizionate sugli occhi. Il paziente guarda all'interno di un globo bianco aperto che emette una serie di lampi luminosi per circa 20 minuti. Le lenti a contatto rilevano piccoli segnali elettrici generati dalla retina quando la luce lampeggia.
• Fotografia stereoscopica del fondo oculare a colori per esaminare la parte posteriore dell'occhio. Le pupille vengono dilatate con colliri per esaminare e fotografare la parte posteriore dell'occhio.
• EYE001 iniezioni per il trattamento degli angiomi oculari. I pazienti ricevono iniezioni di EYE001 attraverso un ago nel vitreo dell'occhio (sostanza gelatinosa che riempie l'interno dell'occhio). Vengono somministrate sei iniezioni in un periodo di 30 settimane. Prima di ogni iniezione, la superficie dell'occhio viene intorpidita con colliri anestetici. Questo è seguito dall'iniezione di un altro anestetico nella parte inferiore dell'occhio nel tessuto chiaro che circonda il bianco dell'occhio. Dopo pochi minuti, l'EYE001 viene iniettato nel vitreo. I pazienti ricevono iniezioni di EYE001 alla prima visita (durante l'arruolamento) e di nuovo a 6, 12, 18, 24 e 30 settimane dopo la prima iniezione.

Ad ogni visita di iniezione, i partecipanti ripetono la maggior parte dei test sopra descritti per valutare la risposta al trattamento e tornano una settimana dopo per un'altra visita oculistica. Dopo l'ultima iniezione, i pazienti la cui vista è migliorata possono ricevere altri tre trattamenti alle visite 36, 42 e 48. Tutti i partecipanti torneranno per gli esami alla settimana 54 ea 2 mesi dopo l'ultima iniezione.