EYE001 para tratar tumores de retina en pacientes con síndrome de Von Hippel-Lindau

Este estudio probará la capacidad del fármaco experimental EYE001 para reducir el engrosamiento de la retina y mejorar la visión en pacientes con síndrome de Von Hippel-Lindau (VHL). Los angiomas (tumores de los vasos sanguíneos) comúnmente se desarrollan en la parte posterior del ojo en la retina y el nervio óptico en pacientes con VHL. Aunque los tumores no son cancerosos, pueden causar una pérdida significativa de la visión. Es posible que los tratamientos actuales, incluida la terapia con láser, la crioterapia y la vitrectomía, no tengan éxito o no sean posibles para todos los pacientes. EYE001 disminuye la producción de VEGF, un factor de crecimiento que es importante para la formación de nuevos vasos sanguíneos y que está elevado en VHL. Los hallazgos preliminares de estudios de otras enfermedades de la retina sugieren que EYE001 puede reducir el engrosamiento de la retina y mejorar la visión.

Los pacientes de 18 años de edad y mayores con angiomas retinianos debido a VHL en uno o ambos ojos y pérdida de visión central de 20/40 o peor pueden ser elegibles para este estudio. Los participantes se someterán a las siguientes pruebas y procedimientos:

• Historia clínica, examen físico, electrocardiograma (EKG) y análisis de sangre.
• Examen ocular, incluida la medición de la presión ocular y la dilatación de las pupilas para examinar la retina.
• Angiografía con fluoresceína para evaluar los vasos sanguíneos del ojo. Para esta prueba, se inyecta un tinte amarillo en una vena del brazo y viaja a los vasos sanguíneos de los ojos. Las imágenes de la retina se toman con una cámara que proyecta una luz azul en el ojo. Las imágenes revelarán si se ha filtrado algún tinte de los vasos a la retina, lo que indica una posible anomalía de los vasos sanguíneos.
• Tomografía de coherencia óptica para medir el espesor de la retina. Los ojos se examinan a través de una máquina que produce imágenes transversales de la retina. Estas medidas se repiten durante el estudio para determinar los cambios, si los hay, en el engrosamiento de la retina.
• Electrorretinograma (ERG) para medir las respuestas eléctricas generadas dentro de la retina. Para esta prueba, el paciente se sienta en una habitación oscura durante 30 minutos con los ojos vendados. Luego, se pega un pequeño electrodo de disco plateado en la frente, se quitan los parches oculares, se adormece la superficie del ojo con gotas para los ojos y se colocan lentes de contacto en los ojos. El paciente mira dentro de un globo blanco abierto que emite una serie de destellos de luz durante unos 20 minutos. Los lentes de contacto detectan pequeñas señales eléctricas generadas por la retina cuando la luz parpadea.
• Fotografía estereoscópica de fondo de ojo a color para examinar la parte posterior del ojo. Las pupilas se dilatan con gotas para los ojos para examinar y fotografiar la parte posterior del ojo.
• Inyecciones EYE001 para el tratamiento de angiomas oculares. Los pacientes reciben inyecciones de EYE001 a través de una aguja en el vítreo del ojo (sustancia similar a un gel que llena el interior del ojo). Se administran seis inyecciones durante un período de 30 semanas. Antes de cada inyección, la superficie del ojo se adormece con colirios anestésicos. A esto le sigue la inyección de otro anestésico en la parte inferior del ojo en el tejido transparente que rodea la parte blanca del ojo. Después de unos minutos, el EYE001 se inyecta en el vítreo. Los pacientes reciben inyecciones de EYE001 en la primera visita (durante la inscripción) y nuevamente a las 6, 12, 18, 24 y 30 semanas después de la primera inyección.

En cada visita de inyección, los participantes repiten la mayoría de las pruebas descritas anteriormente para evaluar la respuesta al tratamiento y regresan una semana después para otro examen ocular. Después de la última inyección, los pacientes cuya visión ha mejorado pueden recibir tres tratamientos más en las visitas 36, 42 y 48. Todos los participantes regresarán para exámenes en la semana 54 y 2 meses después de la última inyección.