EYE001 zur Behandlung von Netzhauttumoren bei Patienten mit Von-Hippel-Lindau-Syndrom

Diese Studie wird die Fähigkeit des experimentellen Medikaments EYE001 testen, die Netzhautverdickung zu reduzieren und das Sehvermögen bei Patienten mit Von-Hippel-Lindau-Syndrom (VHL) zu verbessern. Angiome (Blutgefäßtumoren) entwickeln sich bei Patienten mit VHL häufig im Augenhintergrund auf der Netzhaut und dem Sehnerv. Obwohl die Tumore nicht krebsartig sind, können sie einen erheblichen Sehverlust verursachen. Gegenwärtige Behandlungen, einschließlich Lasertherapie, Kryotherapie und Vitrektomie, sind möglicherweise nicht für alle Patienten erfolgreich oder möglich. EYE001 verringert die Produktion von VEGF, einem Wachstumsfaktor, der für die Bildung neuer Blutgefäße wichtig ist und bei VHL erhöht ist. Vorläufige Ergebnisse aus Studien zu anderen Netzhauterkrankungen deuten darauf hin, dass EYE001 die Verdickung der Netzhaut reduzieren und das Sehvermögen verbessern kann.

Patienten ab 18 Jahren mit retinalen Angiomen aufgrund von VHL in einem oder beiden Augen und einem zentralen Sehverlust von 20/40 oder schlimmer können für diese Studie in Frage kommen. Die Teilnehmer werden den folgenden Tests und Verfahren unterzogen:

• Anamnese, körperliche Untersuchung, Elektrokardiogramm (EKG) und Bluttests.
• Augenuntersuchung, einschließlich Augendruckmessung und Pupillenerweiterung zur Untersuchung der Netzhaut.
• Fluorescein-Angiographie zur Beurteilung der Blutgefäße des Auges. Bei diesem Test wird ein gelber Farbstoff in eine Armvene injiziert und wandert zu den Blutgefäßen in den Augen. Bilder der Netzhaut werden mit einer Kamera aufgenommen, die ein blaues Licht in das Auge blitzt. Die Bilder zeigen, ob Farbstoff aus den Gefäßen in die Netzhaut gelangt ist, was auf eine mögliche Anomalie der Blutgefäße hinweist.
• Optische Kohärenztomographie zur Messung der Netzhautdicke. Die Augen werden durch eine Maschine untersucht, die Querschnittsbilder der Netzhaut erstellt. Diese Messungen werden während der Studie wiederholt, um etwaige Veränderungen der Netzhautverdickung festzustellen.
• Elektroretinogramm (ERG) zur Messung der von der Netzhaut erzeugten elektrischen Reaktionen. Für diesen Test sitzt der Patient 30 Minuten lang mit verbundenen Augen in einem dunklen Raum. Dann wird eine kleine Silberscheibenelektrode auf die Stirn geklebt, die Augenklappe entfernt, die Augenoberfläche mit Augentropfen betäubt und Kontaktlinsen auf die Augen gesetzt. Der Patient schaut in eine offene weiße Kugel, die etwa 20 Minuten lang eine Reihe von Lichtblitzen aussendet. Die Kontaktlinsen erfassen kleine elektrische Signale, die von der Netzhaut erzeugt werden, wenn das Licht aufblitzt.
• Stereoskopische Farbfotografie des Augenhintergrundes zur Untersuchung des Augenhintergrundes. Die Pupillen werden mit Augentropfen erweitert, um den Augenhintergrund zu untersuchen und zu fotografieren.
• EYE001-Injektionen zur Behandlung von Augenangiomen. Die Patienten erhalten EYE001-Injektionen durch eine Nadel in den Glaskörper des Auges (gelartige Substanz, die das Innere des Auges ausfüllt). Sechs Injektionen werden über einen Zeitraum von 30 Wochen verabreicht. Vor jeder Injektion wird die Augenoberfläche mit betäubenden Augentropfen betäubt. Darauf folgt die Injektion eines weiteren Anästhetikums in den unteren Teil des Auges in das klare Gewebe, das das Weiße des Auges umgibt. Nach einigen Minuten wird das EYE001 in den Glaskörper injiziert. Die Patienten erhalten EYE001-Injektionen beim ersten Besuch (während der Aufnahme) und erneut 6, 12, 18, 24 und 30 Wochen nach der ersten Injektion.

Bei jedem Injektionsbesuch wiederholen die Teilnehmer die meisten der oben beschriebenen Tests, um das Ansprechen auf die Behandlung zu bewerten, und kehren eine Woche später für eine weitere Augenuntersuchung zurück. Nach der letzten Injektion können Patienten, deren Sehvermögen sich verbessert hat, drei weitere Behandlungen bei den Besuchen 36, 42 und 48 erhalten. Alle Teilnehmer werden in Woche 54 und 2 Monate nach ihrer letzten Injektion zu Untersuchungen zurückkehren.