EYE001, 폰 히펠-린다우 증후군 환자의 망막종양 치료

이 연구는 VHL(Von Hippel-Lindau Syndrome) 환자의 망막 비후를 줄이고 시력을 개선하는 실험 약물 EYE001의 능력을 테스트합니다. 혈관종(혈관 종양)은 일반적으로 VHL 환자의 망막과 시신경의 눈 뒤쪽에서 발생합니다. 종양은 암이 아니지만 상당한 시력 손실을 유발할 수 있습니다. 레이저 요법, 냉동 요법 및 유리체 절제술을 포함한 현재 치료는 모든 환자에게 성공하지 못하거나 가능하지 않을 수 있습니다. EYE001은 신생혈관 형성에 중요하고 VHL에서 증가하는 성장인자인 VEGF의 생성을 감소시킨다. 다른 망막 질환 연구의 예비 결과는 EYE001이 망막 비후를 줄이고 시력을 향상시킬 수 있음을 시사합니다.

한쪽 또는 양쪽 눈의 VHL로 인한 망막 혈관종과 20/40 이상의 중심 시력 상실이 있는 18세 이상의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 참가자는 다음 테스트 및 절차를 거칩니다.

• 병력, 신체 검사, 심전도(EKG) 및 혈액 검사.
• 망막 검사를 위한 안압 측정 및 동공 확장을 포함한 안구 검사.
• 눈의 혈관을 평가하기 위한 플루오레세인 혈관조영술. 이 검사를 위해 노란색 염료를 팔 정맥에 주사하여 눈의 혈관으로 이동합니다. 청색광을 눈에 비추는 카메라를 사용하여 망막 사진을 찍습니다. 혈관에서 망막으로 염료가 새어나와 혈관 이상 가능성이 있는지 사진을 통해 알 수 있습니다.
• 망막 두께를 측정하기 위한 광 간섭 단층 촬영. 망막의 단면 사진을 생성하는 기계를 통해 눈을 검사합니다. 이러한 측정은 연구 중에 반복되어 망막 비후의 변화를 결정합니다.
• 망막 내에서 발생하는 전기적 반응을 측정하기 위한 망막전도도(ERG). 이 검사를 위해 환자는 눈을 가리고 30분 동안 어두운 방에 앉아 있습니다. 그런 다음, 작은 은색 디스크 전극을 이마에 붙이고 안대를 제거하고 점안액으로 눈 표면을 마비시킨 다음 콘택트 렌즈를 눈에 부착합니다. 환자는 약 20분 동안 일련의 섬광을 방출하는 열린 흰색 지구본 내부를 봅니다. 콘택트 렌즈는 빛이 깜박일 때 망막에서 생성되는 작은 전기 신호를 감지합니다.
• 눈 뒤쪽을 검사하기 위한 입체 컬러 안저 촬영. 안약으로 동공을 확장하여 눈 뒤쪽을 검사하고 사진을 찍습니다.
• 안구 혈관종 치료를 위한 EYE001 주사제. 환자는 바늘을 통해 눈의 유리체(눈 내부를 채우는 젤 같은 물질)에 EYE001 주사를 받습니다. 30주 동안 6회 주사합니다. 각 주사 전에 안구 표면을 마취 점안액으로 마비시킵니다. 그런 다음 눈의 흰자위를 둘러싼 투명한 조직의 눈 아래쪽에 또 다른 마취제를 주입합니다. 몇 분 후 EYE001을 유리체에 주입합니다. 환자는 첫 번째 방문(등록 중) 및 첫 번째 주사 후 6, 12, 18, 24 및 30주에 다시 EYE001 주사를 받습니다.

각 주사 방문에서 참가자는 위에서 설명한 대부분의 테스트를 반복하여 치료에 대한 반응을 평가하고 일주일 후 또 다른 눈 검사를 위해 다시 방문합니다. 마지막 주사 후 시력이 개선된 환자는 방문 36, 42, 48에서 세 번 더 치료를 받을 수 있습니다. 모든 참가자는 54주차와 최종 주사 후 2개월에 검사를 위해 돌아올 것입니다.