EYE001 k léčbě nádorů sítnice u pacientů s von Hippel-Lindauovým syndromem

Tato studie bude testovat schopnost experimentálního léku EYE001 snížit ztluštění sítnice a zlepšit vidění u pacientů s Von Hippel-Lindauovým syndromem (VHL). Angiom (nádory krevních cév) se běžně vyvíjejí v zadní části oka na sítnici a zrakovém nervu u pacientů s VHL. Ačkoli nádory nejsou rakovinné, mohou způsobit významnou ztrátu zraku. Současná léčba, včetně laserové terapie, kryoterapie a vitrektomie, nemusí být úspěšná nebo možná u všech pacientů. EYE001 snižuje produkci VEGF, růstového faktoru, který je důležitý pro tvorbu nových krevních cév a který je zvýšený u VHL. Předběžná zjištění ze studií jiných onemocnění sítnice naznačují, že EYE001 může snížit ztluštění sítnice a zlepšit vidění.

Pro tuto studii mohou být způsobilí pacienti ve věku 18 let a starší s angiomy sítnice v důsledku VHL na jednom nebo obou očích a ztrátou centrálního vidění 20/40 nebo horší. Účastníci projdou následujícími testy a procedurami:

• Anamnéza, fyzikální vyšetření, elektrokardiogram (EKG) a krevní testy.
• Oční vyšetření včetně měření očního tlaku a rozšíření zornic k vyšetření sítnice.
• Fluoresceinová angiografie k hodnocení krevních cév oka. Pro tento test se žluté barvivo vstříkne do žíly na paži a putuje do krevních cév v očích. Snímky sítnice jsou pořizovány pomocí fotoaparátu, který svítí do oka modrým světlem. Obrázky odhalí, zda nějaké barvivo uniklo z cév do sítnice, což naznačuje možnou abnormalitu krevních cév.
• Optická koherentní tomografie pro měření tloušťky sítnice. Oči se vyšetřují pomocí přístroje, který vytváří snímky sítnice v příčném řezu. Tato měření se opakují během studie, aby se určily případné změny v ztluštění sítnice.
• Elektroretinogram (ERG) pro měření elektrických reakcí generovaných ze sítnice. Při tomto testu sedí pacient 30 minut v temné místnosti se zalepenýma očima. Poté se na čelo přilepí malá stříbrná kotoučová elektroda, odstraní se oční náplasti, povrch oka se znecitliví očními kapkami a na oči se nasadí kontaktní čočky. Pacient se podívá do otevřené bílé koule, která vydává sérii světelných záblesků po dobu asi 20 minut. Kontaktní čočky snímají malé elektrické signály generované sítnicí, když světlo bliká.
• Stereoskopická barevná fotografie fundu k vyšetření zadní části oka. Zornice se rozšíří očními kapkami, aby se vyšetřila a vyfotografovala zadní část oka.
• Injekce EYE001 k léčbě očních angiomů. Pacienti dostávají injekce EYE001 jehlou do očního sklivce (gelovitá látka, která vyplňuje vnitřek oka). Během 30 týdnů se podává šest injekcí. Před každou injekcí se povrch oka znecitliví anestetickými očními kapkami. Poté následuje injekce dalšího anestetika do spodní části oka v čisté tkáni obklopující oční bělmo. Po několika minutách se EYE001 vstříkne do sklivce. Pacienti dostávají injekce EYE001 při první návštěvě (během registrace) a znovu 6, 12, 18, 24 a 30 týdnů po první injekci.

Při každé injekční návštěvě účastníci opakují většinu výše popsaných testů, aby vyhodnotili odpověď na léčbu a vrátili se o týden později na další oční vyšetření. Po poslední injekci mohou pacienti, jejichž zrak se zlepšil, absolvovat další tři ošetření při návštěvách 36, 42 a 48. Všichni účastníci se vrátí na vyšetření v 54. týdnu a 2 měsíce po poslední injekci.