EYE001 w leczeniu guzów siatkówki u pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua

To badanie przetestuje zdolność eksperymentalnego leku EYE001 do zmniejszenia pogrubienia siatkówki i poprawy widzenia u pacjentów z zespołem von Hippela-Lindaua (VHL). Naczyniaki (guzy naczyń krwionośnych) często rozwijają się w tylnej części oka na siatkówce i nerwie wzrokowym u pacjentów z VHL. Chociaż guzy nie są nowotworowe, mogą powodować znaczną utratę wzroku. Obecne metody leczenia, w tym laseroterapia, krioterapia i witrektomia, mogą nie być skuteczne lub możliwe dla wszystkich pacjentów. EYE001 zmniejsza produkcję VEGF, czynnika wzrostu, który jest ważny dla tworzenia nowych naczyń krwionośnych i który jest podwyższony w VHL. Wstępne wyniki badań nad innymi chorobami siatkówki sugerują, że EYE001 może zmniejszać pogrubienie siatkówki i poprawiać widzenie.

Pacjenci w wieku 18 lat i starsi z naczyniakami siatkówki spowodowanymi VHL w jednym lub obu oczach i utratą widzenia centralnego 20/40 lub gorszym mogą kwalifikować się do tego badania. Uczestnicy zostaną poddani następującym testom i procedurom:

• Wywiad medyczny, badanie fizykalne, elektrokardiogram (EKG) i badania krwi.
• Badanie wzroku, w tym pomiar ciśnienia w oku i rozszerzenie źrenic w celu zbadania siatkówki.
• Angiografia fluoresceinowa w celu oceny naczyń krwionośnych oka. W tym teście żółty barwnik jest wstrzykiwany do żyły ramienia i przemieszcza się do naczyń krwionośnych w oczach. Zdjęcia siatkówki są wykonywane za pomocą aparatu, który wysyła niebieskie światło do oka. Zdjęcia ujawnią, czy jakikolwiek barwnik wyciekł z naczyń do siatkówki, co wskazuje na możliwą nieprawidłowość naczyń krwionośnych.
• Optyczna koherentna tomografia do pomiaru grubości siatkówki. Oczy są badane za pomocą maszyny, która wytwarza przekrojowe obrazy siatkówki. Pomiary te są powtarzane podczas badania w celu określenia ewentualnych zmian w pogrubieniu siatkówki.
• Elektroretinogram (ERG) do pomiaru odpowiedzi elektrycznych generowanych w siatkówce. W tym teście pacjent siedzi w ciemnym pokoju przez 30 minut z zawiązanymi oczami. Następnie do czoła przykleja się małą srebrną elektrodę dyskową, usuwa się płatki na oczy, znieczula się powierzchnię oka kroplami do oczu i zakłada soczewki kontaktowe. Pacjent zagląda do wnętrza otwartej białej kuli, która emituje serię błysków światła przez około 20 minut. Soczewki kontaktowe wykrywają małe sygnały elektryczne generowane przez siatkówkę, gdy światło miga.
• Stereoskopowa kolorowa fotografia dna oka w celu zbadania tylnej części oka. Źrenice są rozszerzane kroplami do oczu w celu zbadania i sfotografowania tylnej części oka.
• Zastrzyki EYE001 w leczeniu naczyniaków oka. Pacjenci otrzymują zastrzyki EYE001 przez igłę do ciała szklistego oka (żelopodobna substancja wypełniająca wnętrze oka). Sześć wstrzyknięć podaje się w okresie 30 tygodni. Przed każdym wstrzyknięciem powierzchnię oka znieczula się kroplami znieczulającymi. Po tym następuje wstrzyknięcie innego środka znieczulającego do dolnej części oka w przezroczystą tkankę otaczającą białko oka. Po kilku minutach EYE001 wstrzykuje się do ciała szklistego. Pacjenci otrzymują zastrzyki EYE001 podczas pierwszej wizyty (podczas rejestracji) i ponownie po 6, 12, 18, 24 i 30 tygodniach od pierwszego zastrzyku.

Podczas każdej wizyty wstrzyknięcia uczestnicy powtarzają większość opisanych powyżej testów w celu oceny odpowiedzi na leczenie i wracają tydzień później na kolejne badanie okulistyczne. Po ostatnim wstrzyknięciu pacjenci, u których nastąpiła poprawa wzroku, mogą otrzymać jeszcze trzy zabiegi na wizytach 36, 42 i 48. Wszyscy uczestnicy wrócą na badania w 54. tygodniu i 2 miesiące po ostatnim wstrzyknięciu.