EYE001 verkkokalvon kasvainten hoitoon potilailla, joilla on Von Hippel-Lindaun oireyhtymä

Tässä tutkimuksessa testataan kokeellisen lääkkeen EYE001 kykyä vähentää verkkokalvon paksuuntumista ja parantaa näköä potilailla, joilla on Von Hippel-Lindaun oireyhtymä (VHL). Angioomat (verisuonikasvaimet) kehittyvät yleensä silmän takaosaan verkkokalvolle ja näköhermoon VHL-potilailla. Vaikka kasvaimet eivät ole syöpää, ne voivat aiheuttaa merkittävää näönmenetystä. Nykyiset hoidot, mukaan lukien laserhoito, kryoterapia ja vitrektomia, eivät välttämättä ole onnistuneita tai mahdollisia kaikille potilaille. EYE001 vähentää VEGF:n tuotantoa, kasvutekijää, joka on tärkeä uusien verisuonten muodostumiselle ja joka on kohonnut VHL:ssä. Muiden verkkokalvon sairauksien tutkimusten alustavat havainnot viittaavat siihen, että EYE001 voi vähentää verkkokalvon paksuuntumista ja parantaa näköä.

18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on VHL:n aiheuttama verkkokalvon angioma toisessa tai molemmissa silmissä ja keskusnäön menetys 20/40 tai pahempi, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Osallistujat käyvät läpi seuraavat testit ja menettelyt:

• Sairaushistoria, lääkärintarkastus, EKG ja verikokeet.
• Silmäntutkimus, mukaan lukien silmänpaineen mittaus ja pupillien laajentaminen verkkokalvon tutkimiseksi.
• Fluoreskeiiniangiografia silmän verisuonten arvioimiseksi. Tätä testiä varten keltaista väriainetta ruiskutetaan käsivarren laskimoon ja se kulkeutuu silmien verisuoniin. Verkkokalvon kuvat on otettu kameralla, joka välähtää sinistä valoa silmään. Kuvista selviää, onko suonista verkkokalvoon vuotanut väriainetta, mikä viittaa mahdolliseen verisuonten poikkeavuuteen.
• Optinen koherenssitomografia verkkokalvon paksuuden mittaamiseen. Silmiä tutkitaan koneella, joka tuottaa poikkileikkauskuvia verkkokalvosta. Nämä toimenpiteet toistetaan tutkimuksen aikana verkkokalvon paksuuntumisen mahdollisten muutosten määrittämiseksi.
• Elektroretinogrammi (ERG), jolla mitataan verkkokalvon sisältä syntyviä sähköisiä vasteita. Tätä testiä varten potilas istuu pimeässä huoneessa 30 minuuttia silmät paikoillaan. Sitten otsaan teipataan pieni hopeinen kiekkoelektrodi, silmälaastarit poistetaan, silmän pinta turrutetaan silmätipoilla ja piilolinssit asetetaan silmiin. Potilas katsoo avoimen valkoisen maapallon sisään, joka lähettää sarjan valon välähdyksiä noin 20 minuutin ajan. Piilolinssit havaitsevat pieniä sähköisiä signaaleja, jotka verkkokalvo tuottaa valon vilkkuessa.
• Stereoskooppinen värikuvaus silmänpohjan tutkimiseksi. Pupilleja laajennetaan silmätipoilla silmän takaosan tutkimiseksi ja valokuvaamiseksi.
• EYE001-injektiot silmän angioman hoitoon. Potilaat saavat EYE001-injektiona neulan kautta silmän lasiaiseen (geelimäinen aine, joka täyttää silmän sisäpuolen). Kuusi injektiota annetaan 30 viikon aikana. Ennen jokaista injektiota silmän pinta turrutetaan anestesiasilmätipoilla. Tämän jälkeen injektoidaan toinen nukutusaine silmän alaosaan silmän valkoista ympäröivään kirkkaaseen kudokseen. Muutaman minuutin kuluttua EYE001 ruiskutetaan lasiaiseen. Potilaat saavat EYE001-injektiot ensimmäisellä käynnillä (ilmoittautumisessa) ja uudelleen 6, 12, 18, 24 ja 30 viikon kuluttua ensimmäisestä injektiosta.

Jokaisella injektiokäynnillä osallistujat toistavat useimmat yllä kuvatut testit arvioidakseen hoitovasteen ja palaavat viikon kuluttua toiseen silmätutkimukseen. Viimeisen injektion jälkeen potilaat, joiden näkö on parantunut, voivat saada kolme lisähoitoa käynneillä 36, 42 ja 48. Kaikki osallistujat palaavat tutkimuksiin viikolla 54 ja 2 kuukautta viimeisen injektion jälkeen.