EYE001 para tratar tumores de retina em pacientes com síndrome de Von Hippel-Lindau

Este estudo testará a capacidade do medicamento experimental EYE001 de reduzir o espessamento da retina e melhorar a visão em pacientes com a síndrome de Von Hippel-Lindau (VHL). Os angiomas (tumores dos vasos sanguíneos) geralmente se desenvolvem na parte posterior do olho, na retina e no nervo óptico em pacientes com VHL. Embora os tumores não sejam cancerígenos, eles podem causar perda significativa da visão. Os tratamentos atuais, incluindo terapia a laser, crioterapia e vitrectomia, podem não ser bem-sucedidos ou possíveis para todos os pacientes. EYE001 diminui a produção de VEGF, um fator de crescimento importante para a formação de novos vasos sanguíneos e que está elevado na VHL. Descobertas preliminares de estudos de outras doenças da retina sugerem que o EYE001 pode reduzir o espessamento da retina e melhorar a visão.

Pacientes com 18 anos de idade ou mais com angiomas retinianos devido a VHL em um ou ambos os olhos e perda de visão central de 20/40 ou pior podem ser elegíveis para este estudo. Os participantes serão submetidos aos seguintes testes e procedimentos:

• Histórico médico, exame físico, eletrocardiograma (ECG) e exames de sangue.
• Exame oftalmológico, incluindo medição da pressão ocular e dilatação das pupilas para examinar a retina.
• Angiografia com fluoresceína para avaliar os vasos sanguíneos do olho. Para este teste, um corante amarelo é injetado em uma veia do braço e viaja até os vasos sanguíneos dos olhos. Fotos da retina são tiradas usando uma câmera que lança uma luz azul no olho. As imagens revelarão se algum corante vazou dos vasos para a retina, indicando possível anormalidade dos vasos sanguíneos.
• Tomografia de coerência óptica para medir a espessura da retina. Os olhos são examinados por meio de uma máquina que produz imagens transversais da retina. Essas medidas são repetidas durante o estudo para determinar alterações, se houver, no espessamento da retina.
• Eletrorretinograma (ERG) para medir as respostas elétricas geradas de dentro da retina. Para este teste, o paciente fica sentado em um quarto escuro por 30 minutos com os olhos tapados. Em seguida, um pequeno eletrodo de disco de prata é colado na testa, os tapa-olhos são removidos, a superfície do olho é anestesiada com colírio e lentes de contato são colocadas nos olhos. O paciente olha para dentro de um globo branco aberto que emite uma série de flashes de luz por cerca de 20 minutos. As lentes de contato detectam pequenos sinais elétricos gerados pela retina quando a luz pisca.
• Fotografia estereoscópica colorida do fundo do olho para examinar o fundo do olho. As pupilas são dilatadas com colírio para examinar e fotografar a parte de trás do olho.
• Injeções de EYE001 para tratar angiomas oculares. Os pacientes recebem injeções de EYE001 através de uma agulha no vítreo do olho (substância semelhante a um gel que preenche o interior do olho). Seis injeções são dadas ao longo de um período de 30 semanas. Antes de cada injeção, a superfície do olho é anestesiada com colírios anestésicos. Isso é seguido pela injeção de outro anestésico na parte inferior do olho, no tecido transparente ao redor do branco do olho. Após alguns minutos, o EYE001 é injetado no vítreo. Os pacientes recebem injeções de EYE001 na primeira visita (durante a inscrição) e novamente em 6, 12, 18, 24 e 30 semanas após a primeira injeção.

Em cada visita de injeção, os participantes repetem a maioria dos testes descritos acima para avaliar a resposta ao tratamento e retornam uma semana depois para outro exame oftalmológico. Após a última injeção, os pacientes cuja visão melhorou podem receber mais três tratamentos nas visitas 36, 42 e 48. Todos os participantes retornarão para exames na semana 54 e 2 meses após a injeção final.