EYE001 til behandling af retinale tumorer hos patienter med Von Hippel-Lindau syndrom

Denne undersøgelse vil teste evnen af ​​det eksperimentelle lægemiddel EYE001 til at reducere retinal fortykkelse og forbedre synet hos patienter med Von Hippel-Lindau syndrom (VHL). Angiomer (blodkartumorer) udvikler sig almindeligvis bagerst i øjet på nethinden og synsnerven hos patienter med VHL. Selvom tumorerne ikke er kræftfremkaldende, kan de forårsage betydeligt synstab. Nuværende behandlinger, herunder laserterapi, kryoterapi og vitrektomi, er muligvis ikke vellykkede eller mulige for alle patienter. EYE001 nedsætter produktionen af ​​VEGF, en vækstfaktor, der er vigtig for dannelsen af ​​nye blodkar, og som er forhøjet i VHL. Foreløbige resultater fra undersøgelser af andre nethindesygdomme tyder på, at EYE001 kan reducere nethindens fortykkelse og forbedre synet.

Patienter på 18 år og ældre med retinale angiomer på grund af VHL i det ene eller begge øjne og centralt synstab på 20/40 eller værre kan være berettiget til denne undersøgelse. Deltagerne vil gennemgå følgende tests og procedurer:

• Sygehistorie, fysisk undersøgelse, elektrokardiogram (EKG) og blodprøver.
• Øjenundersøgelse, herunder øjentryksmåling og udvidelse af pupillerne for at undersøge nethinden.
• Fluorescein angiografi for at evaluere øjets blodkar. Til denne test injiceres et gult farvestof i en armvene og rejser til blodkarrene i øjnene. Billeder af nethinden tages ved hjælp af et kamera, der blinker et blåt lys ind i øjet. Billederne vil afsløre, om der er lækket farvestof fra karrene ind i nethinden, hvilket indikerer mulig blodkarabnormitet.
• Optisk kohærenstomografi til måling af nethindens tykkelse. Øjnene undersøges gennem en maskine, der producerer tværsnitsbilleder af nethinden. Disse foranstaltninger gentages under undersøgelsen for at bestemme eventuelle ændringer i nethindens fortykkelse.
• Elektroretinogram (ERG) til at måle elektriske reaktioner genereret inde fra nethinden. Til denne test sidder patienten i et mørkt rum i 30 minutter med hans eller hendes øjne lappet. Derefter tapes en lille sølvskiveelektrode til panden, øjenlapperne fjernes, øjets overflade bedøves med øjendråber, og kontaktlinser placeres på øjnene. Patienten ser ind i en åben hvid globus, der udsender en række lysglimt i cirka 20 minutter. Kontaktlinserne registrerer små elektriske signaler, der genereres af nethinden, når lyset blinker.
• Stereoskopisk farvefundusfotografering for at undersøge øjets bagside. Pupillerne udvides med øjendråber for at undersøge og fotografere bagsiden af ​​øjet.
• EYE001-injektioner til behandling af okulære angiomer. Patienterne får EYE001-indsprøjtninger gennem en nål ind i øjets glaslegeme (gel-lignende stof, der fylder indersiden af ​​øjet). Seks injektioner gives over en 30-ugers periode. Før hver injektion bedøves øjets overflade med bedøvende øjendråber. Dette efterfølges af injektion af et andet bedøvelsesmiddel i den nederste del af øjet i det klare væv, der omgiver det hvide i øjet. Efter et par minutter injiceres EYE001 i glaslegemet. Patienterne modtager EYE001-injektioner ved det første besøg (under indskrivning) og igen 6, 12, 18, 24 og 30 uger efter den første injektion.

Ved hvert injektionsbesøg gentager deltagerne de fleste af de ovenfor beskrevne tests for at evaluere responsen på behandlingen og vender tilbage en uge senere til endnu en øjenundersøgelse. Efter den sidste injektion kan patienter, hvis syn er forbedret, modtage tre behandlinger mere ved besøg 36, 42 og 48. Alle deltagere vender tilbage til undersøgelser i uge 54 og 2 måneder efter deres sidste indsprøjtning.