輸血による鉄過剰症の鎌状赤血球症患者におけるICL670対デフェロキサミンの安全性
2017年8月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
輸血ヘモジデリン症の鎌状赤血球症患者におけるデフェロキサミンと比較した ICL670 の長期治療の安全性と有効性に関する無作為化非盲検第 II 相試験
この研究の目的は、新しい経口活性鉄キレート剤であるICL670が、患者が繰り返し輸血を受けている間、体内の鉄の蓄積を防ぐのにデフェロキサミンと同じくらい安全かどうかを判断することです.
調査の概要
詳細な説明
血液細胞には鉄が含まれており、それを排除する自然な身体メカニズムがないため、繰り返し輸血を必要とする患者は体内に鉄を蓄積します.
しばらくすると、鉄のレベルが高くなり、体に有毒になります。
現在選択されている治療法はデフェロキサミンで、過剰な鉄分をうまく除去しますが、投与が困難です。
デフェロキサミンは、週に 3 ～ 7 晩、毎晩 4 ～ 8 時間にわたって皮下 (皮膚の下) に注入する必要があります。
輸液ポンプを毎晩装着する必要があることに加えて、注射部位周辺の副作用が頻繁に発生します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
195
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Mobile、Alabama、アメリカ、36604
- U. of S. Alabama Medical Center
-
-
California
-
Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital & Research Center
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80262
- Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C.、District of Columbia、アメリカ、20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、アメリカ、33607
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30335
- Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
- Tulane University Sickle Cell Center
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston Medical Center
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Brooklyn、New York、アメリカ、11215
- NY Methodist Hospital
-
New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
Rochester、New York、アメリカ、14642
- U. Of Rochester Medical Center
-
The Bronx、New York、アメリカ、10467
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27106
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- Barrett Center, University of Cincinnati
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- James Cancer Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
- Liberty Hematology Oncology Center
-
Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
- Palmetto Health Clinical Trials
-
Sumter、South Carolina、アメリカ、29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
-
Temple、Texas、アメリカ、76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2歳以上
- -デフェロキサミン20〜40 mg / kg /日で治療済みまたは治療に適した鎌状赤血球症患者
- -血清フェリチンが1000 mg / mlを超える
- -単純な輸血を受ける患者の場合は超伝導量子干渉装置（SQUID）によって評価された2mg鉄/ g dwを超える肝臓鉄含有量、および交換輸血を受ける患者または断続的な輸血の病歴がある患者の場合は5 mg鉄/ g dwを超える輸血。
- ％ＨｂＡを５０％以上に維持することを目的とした定期的な輸血、または少なくとも２０単位の濃縮赤血球のレシピエントである単純輸血の以前の履歴。
除外基準:
- 鎌状赤血球症以外の慢性貧血
- デフェロキサミンに対する毒性の文書化
- 登録前の年の肝臓酵素の上昇
- 活動性のB型肝炎またはC型肝炎
- HIV血清陽性
- 血清クレアチニンの上昇または有意なタンパク尿
- ネフローゼ症候群の病歴
- コントロールされていない全身性高血圧
- -研究開始前の10日以内の発熱およびその他の感染の徴候/症状
- -臨床的に関連する白内障の存在、または鉄キレート化に関連する臨床的に関連する眼毒性の以前の病歴
- 2度または3度の房室ブロック、臨床的に関連するQ-T間隔延長、またはQ-T間隔を延長するジゴキシンまたはその他の薬剤（βアドレナリン受容体遮断薬以外）を必要とする患者。
- 患者が治療オプションを受けることを妨げる疾患（心血管、腎臓、肝臓など）
- -患者がインフォームドコンセントを与えることを妨げる精神障害または中毒性障害
- -研究前の12か月以内の薬物またはアルコール乱用の履歴
- 妊娠中または授乳中の患者
- -研究開始前4週間以内に全身治験薬または局所治験薬で治療された患者 7日以内
- ヒドロキシ尿素との併用療法が必要な患者
- 胃腸疾患または大手術、腎疾患、排尿困難または尿路閉塞、または膵臓機能障害など、薬物の吸収、分布、代謝または排泄を著しく変化させる可能性のある外科的または医学的状態
- 従順でない、または信頼できない患者
- -聴力検査や視力検査、肝心エコー検査などの研究手順を受けることができない患者
- SQUID検査が受けられない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ICL670 + デフェロキサミン
|
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ICL670 の複数回投与の安全性と忍容性を評価する
時間枠：1年
|
1年
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
肝臓の鉄含有量 (LIC) と全身の鉄排泄 (TBIE) の絶対的および相対的な変化を推定する
時間枠：ベースライン時、24 週間後、および 1 年後 (試験終了時)
|
ベースライン時、24 週間後、および 1 年後 (試験終了時)
|
|
薬物動態を評価する
時間枠：投与後 24 時間 @ 4、12、24、および 52 週
|
投与後 24 時間 @ 4、12、24、および 52 週
|
|
薬物動態、薬力学、および安全変数間の関係を評価する
時間枠：投与前24週および52週
|
投与前24週および52週
|
|
肝鉄と潜在的な代理マーカーとの関係を評価する
時間枠：スクリーニング時、ウォッシュアウト時、最初の 12 週間は 2 週間ごと、その後 4 週間ごと
|
スクリーニング時、ウォッシュアウト時、最初の 12 週間は 2 週間ごと、その後 4 週間ごと
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年5月1日
一次修了 (実際)
2007年7月1日
試験登録日
最初に提出
2003年8月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年8月12日
最初の投稿 (見積もり)
2003年8月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年8月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年8月18日
最終確認日
2017年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。