수혈로 인한 철분 과부하가 있는 겸상 적혈구 질환 환자에서 ICL670 대 Deferoxamine의 안전성
2017년 8월 18일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
수혈성 혈철증이 있는 낫적혈구병 환자에서 데페록사민에 비해 ICL670의 장기 치료의 안전성 및 효능에 관한 무작위 공개 라벨 제2상 연구
본 연구의 목적은 새로운 경구 활성 철 킬레이트제인 ICL670이 환자가 반복적인 수혈을 받는 동안 체내 철 축적을 방지하는 데 데페록사민만큼 안전한지 여부를 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
반복적인 수혈이 필요한 환자는 혈액 세포에 철분이 포함되어 있고 이를 제거하는 자연적인 신체 메커니즘이 없기 때문에 체내에 철분이 축적됩니다.
잠시 후 철분 수치가 몸에 유독할 정도로 높아집니다.
현재 선택되는 치료법은 과도한 철분을 잘 제거하지만 투여하기 어려운 데페록사민(deferoxamine)입니다.
데페록사민은 주당 3~7일 밤 4~8시간에 걸쳐 피하(피부 아래) 주입이 필요합니다.
야간에 주입 펌프를 착용해야 할 뿐만 아니라 주사 부위 주변에 이상 반응이 자주 발생합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
195
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Mobile, Alabama, 미국, 36604
- U. of S. Alabama Medical Center
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California
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital & Research Center
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80262
- Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
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District of Columbia
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Washington, D.C., District of Columbia, 미국, 20059
- Howard University Hospital
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33607
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30335
- Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane University Sickle Cell Center
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston Medical Center
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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New York
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Brooklyn, New York, 미국, 11215
- NY Methodist Hospital
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New York, New York, 미국, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Rochester, New York, 미국, 14642
- U. Of Rochester Medical Center
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27106
- Wake Forest University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- Barrett Center, University of Cincinnati
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- James Cancer Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, 미국, 29203
- Liberty Hematology Oncology Center
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Columbia, South Carolina, 미국, 29203
- Palmetto Health Clinical Trials
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Sumter, South Carolina, 미국, 29150
- Santee Hematology/Oncology
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
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Temple, Texas, 미국, 76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 2세 이상
- 데페록사민 20~40mg/kg/일로 이미 치료를 받았거나 치료에 적합한 겸상 적혈구 질환 환자
- 1000 mg/ml 이상의 혈청 페리틴
- 단순 수혈을 받는 환자의 경우 초전도 양자 간섭 장치(SQUID)로 평가한 간 철 함량이 2mg 철/g dw 이상, 교환 수혈을 받는 환자 또는 간헐적 수혈 병력이 있는 환자의 경우 5mg 철/g dw 이상 수혈.
- % Hb A를 50% 이상으로 유지하는 것을 목표로 하는 정기 수혈 또는 단순 수혈의 이전 병력이 최소 20 단위의 압축 적혈구 수혜자입니다.
제외 기준:
- 겸상 적혈구 질환 이외의 만성 빈혈
- 데페록사민에 대한 문서화된 독성
- 등록 전 연도의 상승된 간 효소
- 활동성 B형 간염 또는 C형 간염
- HIV 혈청 양성
- 상승된 혈청 크레아티닌 또는 상당한 단백뇨
- 신증후군의 병력
- 조절되지 않는 전신성 고혈압
- 연구 시작 전 10일 이내 발열 및 기타 감염 징후/증상
- 임상적으로 관련된 백내장의 존재 또는 철 킬레이트와 관련된 임상적으로 관련된 안구 독성의 이전 병력
- 2도 또는 3도 AV 차단, 임상적으로 관련된 Q-T 간격 연장, 또는 Q-T 간격을 연장하는 디곡신 또는 기타 약물(베타-아드레날린성 수용체 차단제 제외)이 필요한 환자.
- 환자가 어떤 치료 옵션도 거치지 못하게 하는 질병(심혈관, 신장, 간 등)
- 환자가 정보에 입각한 동의를 하는 것을 방해하는 정신과적 또는 중독성 장애
- 연구 전 12개월 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 연구 시작 전 4주 이내에 전신 연구용 약물 또는 7일 이내에 국소 연구용 약물을 투여받은 환자
- 하이드록시우레아 병용 요법이 필요한 환자
- 위장관 질환 또는 대수술, 신장 질환, 배뇨 곤란 또는 요폐색 또는 췌장 기능 장애와 같이 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변화시킬 수 있는 모든 수술 또는 의학적 상태
- 순응하지 않거나 신뢰할 수 없는 환자
- 청력검사, 시력검사, 간초음파검사 등 어떠한 연구절차도 진행할 수 없는 환자
- SQUID 검사를 받을 수 없는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ICL670 + 데페록사민
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ICL670 다회 투여 안전성 및 내약성 평가
기간: 일년
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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간 철분 함량(LIC) 및 총 체내 철 배설량(TBIE)의 절대적 및 상대적 변화 추정
기간: 기준선, 24주 후 및 1년(연구 종료)
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기준선, 24주 후 및 1년(연구 종료)
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약동학 평가
기간: 투여 후 24시간 @ 4, 12, 24 및 52주
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투여 후 24시간 @ 4, 12, 24 및 52주
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약동학, 약력학 및 안전성 변수 간의 관계 평가
기간: 투여 전 24주 및 52주에
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투여 전 24주 및 52주에
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간 철분과 잠재적 대리 마커 사이의 관계 평가
기간: 검사 시, 세척 시, 그 후 첫 12주 동안 2주마다, 그 다음 4주마다
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검사 시, 세척 시, 그 후 첫 12주 동안 2주마다, 그 다음 4주마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2007년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 8월 12일
처음 게시됨 (추정)
2003년 8월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 8월 18일
마지막으로 확인됨
2017년 8월 1일
추가 정보
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