Sicherheit von ICL670 gegenüber Deferoxamin bei Patienten mit Sichelzellanämie mit Eisenüberladung aufgrund von Bluttransfusionen
18. August 2017 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals
Eine randomisierte, offene Phase-II-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung von ICL670 im Vergleich zu Deferoxamin bei Patienten mit Sichelzellanämie und transfusionsbedingter Hämosiderose
Ziel dieser Studie ist es, festzustellen, ob der neue oral wirksame Eisenchelator ICL670 genauso sicher ist wie Deferoxamin, wenn es darum geht, die Ansammlung von Eisen im Körper zu verhindern, während sich ein Patient wiederholt Bluttransfusionen unterzieht.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Patienten, die wiederholt Bluttransfusionen benötigen, sammeln Eisen im Körper an, da Blutzellen Eisen enthalten und es keinen natürlichen Körpermechanismus gibt, um es zu eliminieren.
Nach einer Weile wird der Eisenspiegel hoch genug, um für den Körper giftig zu sein.
Die derzeitige Therapie der Wahl ist Deferoxamin, das überschüssiges Eisen gut entfernt, aber schwierig zu verabreichen ist.
Deferoxamin erfordert subkutane (unter die Haut) Infusionen über 4 bis 8 Stunden nachts 3 bis 7 Nächte pro Woche.
Neben der Notwendigkeit, nachts eine Infusionspumpe zu tragen, treten häufig Nebenwirkungen an der Injektionsstelle auf.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
195
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alabama
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Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
- U. of S. Alabama Medical Center
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California
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Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Children's Hospital & Research Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80262
- Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
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District of Columbia
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Washington, D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20059
- Howard University Hospital
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Florida
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30335
- Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
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Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
- Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
- Tulane University Sickle Cell Center
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New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
- Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
- Boston Medical Center
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
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Michigan
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Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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New York
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Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11215
- NY Methodist Hospital
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- U. Of Rochester Medical Center
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The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27106
- Wake Forest University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
- Barrett Center, University of Cincinnati
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
- James Cancer Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
- Liberty Hematology Oncology Center
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Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
- Palmetto Health Clinical Trials
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Sumter, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29150
- Santee Hematology/Oncology
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
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Temple, Texas, Vereinigte Staaten, 76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter größer oder gleich 2 Jahre
- Patienten mit Sichelzellanämie, die bereits mit Deferoxamin 20 bis 40 mg/kg/Tag behandelt wurden oder für eine Behandlung geeignet sind
- Serumferritin über 1000 mg/ml
- Leber-Eisengehalt von mehr als 2 mg Eisen/g dw, bestimmt mittels supraleitendem Quanteninterferenzgerät (SQUID) für Patienten, die einfache Transfusionen erhalten, und mehr als 5 mg Eisen/g dw für Patienten, die Austauschtransfusionen erhalten oder bei denen in der Vorgeschichte intermittierende Transfusionen aufgetreten sind Bluttransfusion.
- Regelmäßige Transfusion, die darauf abzielt, % Hb A über 50 % zu halten, oder einfache Transfusion in der Vorgeschichte mit Empfänger von mindestens 20 Einheiten gepackter roter Blutkörperchen.
Ausschlusskriterien:
- Andere chronische Anämien als die Sichelzellenanämie
- Dokumentierte Toxizität gegenüber Deferoxamin
- Erhöhte Leberenzymwerte im Jahr vor der Einschreibung
- Aktive Hepatitis B oder Hepatitis C
- HIV-Seropositivität
- Erhöhtes Serumkreatinin oder signifikante Proteinurie
- Geschichte des nephrotischen Syndroms
- Unkontrollierte systemische Hypertonie
- Fieber und andere Anzeichen/Symptome einer Infektion innerhalb von 10 Tagen vor Beginn der Studie
- Vorhandensein einer klinisch relevanten Katarakt oder Vorgeschichte einer klinisch relevanten Augentoxizität im Zusammenhang mit Eisenchelatbildung
- AV-Block zweiten oder dritten Grades, klinisch relevante Verlängerung des Q-T-Intervalls oder Patienten, die Digoxin oder andere Arzneimittel benötigen, die das Q-T-Intervall verlängern (außer Betarezeptorenblockern).
- Erkrankungen (Herz-Kreislauf-, Nieren-, Lebererkrankungen usw.), die den Patienten daran hindern würden, sich einer der Behandlungsoptionen zu unterziehen
- Psychiatrische oder Suchterkrankungen, die den Patienten daran hindern würden, eine Einverständniserklärung abzugeben
- Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der 12 Monate vor der Studie
- Schwangere oder stillende Patienten
- Patienten, die innerhalb von 4 Wochen mit systemischen Prüfpräparaten oder innerhalb von 7 Tagen mit topischen Prüfpräparaten vor Beginn der Studie behandelt wurden
- Patienten, die eine Begleittherapie mit Hydroxyharnstoff benötigen
- Jeder chirurgische oder medizinische Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung eines Arzneimittels erheblich verändern könnte, wie z
- Nicht konforme oder unzuverlässige Patienten
- Patienten, die sich keinen Studienverfahren wie den Hör- oder Sehtests oder der Leber-Echokardiographie unterziehen können
- Patienten, die sich einer SQUID-Untersuchung nicht unterziehen können
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: ICL670 + Deferoxamin
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Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von Mehrfachdosen von ICL670
Zeitfenster: 1 Jahr
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1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Schätzen Sie die absolute und relative Veränderung des Lebereisengehalts (LIC) und der Gesamtkörpereisenausscheidung (TBIE)
Zeitfenster: zu Studienbeginn, nach 24 Wochen und nach 1 Jahr (Studienende)
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zu Studienbeginn, nach 24 Wochen und nach 1 Jahr (Studienende)
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Bewerten Sie die Pharmakokinetik
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Einnahme @ 4, 12, 24 und 52 Wochen
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24 Stunden nach der Einnahme @ 4, 12, 24 und 52 Wochen
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Bewerten Sie die Beziehung zwischen Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheitsvariablen
Zeitfenster: bei 24 und 52 Wochen vor der Dosis
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bei 24 und 52 Wochen vor der Dosis
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Bewerten Sie die Beziehung zwischen hepatischem Eisen und potenziellen Surrogatmarkern
Zeitfenster: am Bildschirm, beim Auswaschen, dann alle 2 Wochen für die ersten 12 Wochen, gefolgt von alle 4 Wochen
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am Bildschirm, beim Auswaschen, dann alle 2 Wochen für die ersten 12 Wochen, gefolgt von alle 4 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Mai 2003
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2007
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. August 2003
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. August 2003
Zuerst gepostet (Schätzen)
13. August 2003
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. August 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. August 2017
Zuletzt verifiziert
1. August 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Anämie
- Störungen des Eisenstoffwechsels
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Hämoglobinopathien
- Eisenüberlastung
- Anämie, Sichelzellenanämie
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Chelatbildner
- Sequestriermittel
- Eisenchelatbildner
- Siderophoren
- Deferasirox
- Deferoxamin
Andere Studien-ID-Nummern
- CICL670A0109
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