Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed af ICL670 vs. Deferoxamin hos seglcellesygepatienter med jernoverbelastning på grund af blodtransfusioner

18. august 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, åbent, fase II-studie om sikkerhed og effektivitet af langtidsbehandling af ICL670 i forhold til deferoxamin hos patienter med seglcellesygdomme med transfusionshæmosiderose

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om den nye oralt aktive jernchelator, ICL670, er lige så sikker som deferoxamin til at forhindre ophobning af jern i kroppen, mens en patient gennemgår gentagne blodtransfusioner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, som kræver gentagne blodtransfusioner, ophober jern i kroppen, da blodceller indeholder jern, og der er ingen naturlig kropsmekanisme til at fjerne det. Efter et stykke tid bliver jernniveauet højt nok til at være giftigt for kroppen. Den aktuelle behandlingsmetode er deferoxamin, som gør et godt stykke arbejde med at fjerne overskydende jern, men er vanskelig at administrere. Deferoxamin kræver subkutane (under huden) infusioner over 4 til 8 timer om natten 3 til 7 nætter om ugen. Ud over behovet for at bære en infusionspumpe om natten, er bivirkninger omkring injektionsstedet hyppige.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

195

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • U. of S. Alabama Medical Center
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80262
        • Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Tampa Children's Hospital at St Joseph's
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30335
        • Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Sickle Cell Center
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11215
        • NY Methodist Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • U. Of Rochester Medical Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27106
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Barrett Center, University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Liberty Hematology Oncology Center
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Palmetto Health Clinical Trials
      • Sumter, South Carolina, Forenede Stater, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder større end eller lig med 2 år
  • Seglcellesyge patienter, der allerede er behandlet med eller egnet til behandling med deferoxamin 20 til 40 mg/kg/dag
  • Serum ferritin større end 1000 mg/ml
  • Leverjernindhold større end 2 mg jern/g dw vurderet ved hjælp af superledende kvanteinterferensanordning (SQUID) for patienter, der modtager simple transfusioner og mere end 5 mg jern/g dw for patienter, der modtager udvekslingstransfusioner, eller som har en historie med intermitterende blodtransfusion.
  • Regelmæssig transfusion rettet mod at holde % Hb A over 50 % eller en tidligere historie med simpel transfusion, der modtager mindst 20 enheder pakkede røde blodlegemer.

Ekskluderingskriterier:

  • Kronisk anæmi bortset fra seglcellesygdom
  • Dokumenteret toksicitet for deferoxamin
  • Forhøjede leverenzymer i året før indskrivning
  • Aktiv hepatitis B eller hepatitis C
  • HIV seropositivitet
  • Forhøjet serumkreatinin eller signifikant proteinuri
  • Anamnese med nefrotisk syndrom
  • Ukontrolleret systemisk hypertension
  • Feber og andre tegn/symptomer på infektion inden for 10 dage før starten af ​​undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af klinisk relevant katarakt eller tidligere klinisk relevant okulær toksicitet relateret til jernkelering
  • Anden eller tredje grads AV-blok, klinisk relevant forlængelse af Q-T-intervallet eller patienter, der har behov for digoxin eller andre lægemidler, der forlænger Q-T-intervallet (bortset fra beta-adrenerge receptorblokkere).
  • Sygdomme (kardiovaskulære, nyre-, lever-, osv.), der ville forhindre patienten i at gennemgå nogen af ​​behandlingsmulighederne
  • Psykiatriske eller vanedannende lidelser, der ville forhindre patienten i at give informeret samtykke
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for de 12 måneder forud for undersøgelsen
  • Gravide eller ammende patienter
  • Patienter behandlet med systemiske forsøgslægemidler inden for 4 uger eller topiske forsøgslægemidler inden for 7 dage før studiets start
  • Patienter, der har behov for samtidig behandling med hydroxyurinstof
  • Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, der væsentligt kan ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af ethvert lægemiddel, såsom mave-tarmsygdom eller større operation, nyresygdom, tømningsbesvær eller urinobstruktion eller svækket bugspytkirtelfunktion
  • Ikke-kompatible eller upålidelige patienter
  • Patienter, der ikke er i stand til at gennemgå undersøgelsesprocedurer såsom høre- eller øjenprøver eller leverekkokardiografi
  • Patienter, der ikke er i stand til at gennemgå SQUID-undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ICL670 + deferoxamin
Medicin: ICL670, deferoxamin
Andre navne:
  • deferasirox

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​flere doser af ICL670
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Estimer den absolutte og relative ændring af leverens jernindhold (LIC) og total kropsjernudskillelse (TBIE)
Tidsramme: ved baseline, efter 24 uger og ved 1 år (studiets afslutning)
ved baseline, efter 24 uger og ved 1 år (studiets afslutning)
Evaluer farmakokinetikken
Tidsramme: 24 timer efter dosis @ 4, 12, 24 og 52 uger
24 timer efter dosis @ 4, 12, 24 og 52 uger
Evaluere sammenhængen mellem farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhedsvariable
Tidsramme: ved 24 og 52 uger før dosis
ved 24 og 52 uger før dosis
Evaluer forholdet mellem hepatisk jern og potentielle surrogatmarkører
Tidsramme: ved skærm, ved udvaskning, derefter hver 2. uge i de første 12 uger efterfulgt af hver 4. uge
ved skærm, ved udvaskning, derefter hver 2. uge i de første 12 uger efterfulgt af hver 4. uge

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. august 2003

Først opslået (Skøn)

13. august 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A0109

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner