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Seguridad de ICL670 frente a deferoxamina en pacientes con enfermedad de células falciformes con sobrecarga de hierro debido a transfusiones de sangre

18 de agosto de 2017 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio aleatorizado, de etiqueta abierta, de fase II sobre la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo de ICL670 en relación con la deferoxamina en pacientes con enfermedad de células falciformes con hemosiderosis transfusional

El propósito de este estudio es determinar si el nuevo quelante de hierro activo por vía oral, ICL670, es tan seguro como la deferoxamina para prevenir la acumulación de hierro en el cuerpo mientras un paciente se somete a transfusiones de sangre repetidas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los pacientes que requieren transfusiones de sangre repetidas acumulan hierro en el cuerpo ya que las células sanguíneas contienen hierro y no existe un mecanismo natural del cuerpo para eliminarlo. Después de un tiempo, los niveles de hierro aumentan lo suficiente como para ser tóxicos para el cuerpo. La terapia de elección actual es la deferoxamina, que hace un buen trabajo eliminando el exceso de hierro, pero es difícil de administrar. La deferoxamina requiere infusiones subcutáneas (debajo de la piel) durante 4 a 8 horas todas las noches, 3 a 7 noches por semana. Además de la necesidad de usar una bomba de infusión todas las noches, son frecuentes las reacciones adversas en el lugar de la inyección.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

195

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • U. of S. Alabama Medical Center
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
        • Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Tampa Children's Hospital at St Joseph's
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30335
        • Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Sickle Cell Center
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
        • NY Methodist Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • U. Of Rochester Medical Center
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27106
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Barrett Center, University of Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • James Cancer Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Liberty Hematology Oncology Center
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Palmetto Health Clinical Trials
      • Sumter, South Carolina, Estados Unidos, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital & Clinics
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughter

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad mayor o igual a 2 años
  • Pacientes con enfermedad de células falciformes ya tratados o aptos para el tratamiento con deferoxamina 20 a 40 mg/kg/día
  • Ferritina sérica superior a 1000 mg/ml
  • Contenido de hierro hepático superior a 2 mg hierro/g dw evaluado mediante dispositivo de interferencia cuántica superconductora (SQUID) para pacientes que reciben transfusiones simples y superior a 5 mg hierro/g dw para pacientes que reciben exanguinotransfusiones o que tienen antecedentes de transfusión de sangre.
  • Transfusión periódica dirigida a mantener el % Hb A por encima del 50% o antecedentes de transfusión simple siendo receptor de al menos 20 unidades de concentrado de hematíes.

Criterio de exclusión:

  • Anemias crónicas distintas de la enfermedad de células falciformes
  • Toxicidad documentada de la deferoxamina
  • Enzimas hepáticas elevadas en el año anterior a la inscripción
  • Hepatitis B activa o hepatitis C
  • seropositividad al VIH
  • Creatinina sérica elevada o proteinuria significativa
  • Historia del síndrome nefrótico
  • Hipertensión sistémica no controlada
  • Fiebre y otros signos/síntomas de infección en los 10 días anteriores al inicio del estudio
  • Presencia de catarata clínicamente relevante o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro
  • Bloqueo AV de segundo o tercer grado, prolongación del intervalo Q-T clínicamente relevante o pacientes que requieren digoxina u otros fármacos que prolonguen el intervalo Q-T (distintos de los bloqueadores de los receptores beta-adrenérgicos).
  • Enfermedades (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que impidan al paciente someterse a alguna de las opciones de tratamiento
  • Trastornos psiquiátricos o adictivos que impedirían al paciente dar su consentimiento informado
  • Antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los 12 meses anteriores al estudio
  • Pacientes embarazadas o en período de lactancia
  • Pacientes tratados con medicamentos sistémicos en investigación dentro de las 4 semanas o medicamentos tópicos en investigación dentro de los 7 días antes del inicio del estudio
  • Pacientes que requieren terapia concomitante con hidroxiurea
  • Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco, como enfermedad gastrointestinal o cirugía mayor, enfermedad renal, dificultad para vaciar u obstrucción urinaria, o deterioro de la función pancreática
  • Pacientes que no cumplen o no son confiables
  • Pacientes que no pueden someterse a ningún procedimiento del estudio, como las pruebas auditivas o oculares, o la ecocardiografía hepática.
  • Pacientes que no pueden someterse a un examen SQUID

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ICL670 + deferoxamina
Droga: ICL670, deferoxamina
Otros nombres:
  • deferasirox

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de múltiples dosis de ICL670
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Estimar el cambio absoluto y relativo del contenido de hierro hepático (LIC) y la excreción corporal total de hierro (TBIE)
Periodo de tiempo: al inicio, después de 24 semanas y al año (final del estudio)
al inicio, después de 24 semanas y al año (final del estudio)
Evaluar la farmacocinética
Periodo de tiempo: 24 horas después de la dosis a las 4, 12, 24 y 52 semanas
24 horas después de la dosis a las 4, 12, 24 y 52 semanas
Evaluar la relación entre farmacocinética, farmacodinámica y variables de seguridad
Periodo de tiempo: a las 24 y 52 semanas antes de la dosis
a las 24 y 52 semanas antes de la dosis
Evaluar la relación entre el hierro hepático y los posibles marcadores sustitutos
Periodo de tiempo: en la pantalla, en el lavado, luego cada 2 semanas durante las primeras 12 semanas seguido de cada 4 semanas
en la pantalla, en el lavado, luego cada 2 semanas durante las primeras 12 semanas seguido de cada 4 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2003

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de agosto de 2003

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2003

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de agosto de 2003

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de agosto de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2017

Última verificación

1 de agosto de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A0109

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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