Segurança de ICL670 vs. Deferoxamina em Pacientes com Doença Falciforme com Sobrecarga de Ferro Devido a Transfusões de Sangue
18 de agosto de 2017 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo randomizado, aberto, de fase II sobre segurança e eficácia do tratamento a longo prazo de ICL670 em relação à deferoxamina em pacientes com doença falciforme com hemossiderose transfusional
O objetivo deste estudo é determinar se o novo quelante de ferro oralmente ativo, ICL670, é tão seguro quanto a deferoxamina na prevenção do acúmulo de ferro no corpo enquanto o paciente está passando por transfusões de sangue repetidas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes que necessitam de transfusões de sangue repetidas acumulam ferro no corpo, pois as células sanguíneas contêm ferro e não há um mecanismo natural do corpo para eliminá-lo.
Depois de um tempo, os níveis de ferro ficam altos o suficiente para serem tóxicos para o corpo.
A terapia atual de escolha é a deferoxamina, que faz um bom trabalho na remoção do excesso de ferro, mas é difícil de administrar.
A deferoxamina requer infusões subcutâneas (sob a pele) durante 4 a 8 horas todas as noites, 3 a 7 noites por semana.
Além da necessidade de usar uma bomba de infusão todas as noites, as reações adversas no local da injeção são frequentes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
195
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- U. of S. Alabama Medical Center
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital & Research Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
- Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
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District of Columbia
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Washington, D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20059
- Howard University Hospital
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30335
- Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Tulane University Sickle Cell Center
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
- NY Methodist Hospital
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- U. Of Rochester Medical Center
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27106
- Wake Forest University School of Medicine
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Barrett Center, University of Cincinnati
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- James Cancer Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Liberty Hematology Oncology Center
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Palmetto Health Clinical Trials
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Sumter, South Carolina, Estados Unidos, 29150
- Santee Hematology/Oncology
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-
Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
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Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade maior ou igual a 2 anos
- Pacientes com doença falciforme já tratados ou adequados para tratamento com deferoxamina 20 a 40 mg/kg/dia
- Ferritina sérica superior a 1000 mg/ml
- Teor de ferro hepático superior a 2 mg ferro/g dw avaliado por meio de dispositivo supercondutor de interferência quântica (SQUID) para pacientes que recebem transfusões simples e superior a 5 mg ferro/g dw para pacientes que recebem transfusões de troca ou que têm história de transfusões intermitentes transfusão de sangue.
- Transfusão regular visando manter % Hb A acima de 50% ou história prévia de transfusão simples sendo o receptor de pelo menos 20 unidades de concentrado de hemácias.
Critério de exclusão:
- Anemias crônicas, exceto doença falciforme
- Toxicidade documentada para deferoxamina
- Enzimas hepáticas elevadas no ano anterior à inscrição
- Hepatite B ativa ou hepatite C
- soropositividade para HIV
- Creatinina sérica elevada ou proteinúria significativa
- Histórico de síndrome nefrótica
- Hipertensão sistêmica não controlada
- Febre e outros sinais/sintomas de infecção nos 10 dias anteriores ao início do estudo
- Presença de catarata clinicamente relevante ou história prévia de toxicidade ocular clinicamente relevante relacionada à quelação de ferro
- Bloqueio AV de segundo ou terceiro grau, prolongamento do intervalo Q-T clinicamente relevante ou pacientes que necessitam de digoxina ou outros medicamentos que prolongam o intervalo Q-T (exceto agentes bloqueadores dos receptores beta-adrenérgicos).
- Doenças (cardiovasculares, renais, hepáticas, etc.) que impeçam o paciente de se submeter a qualquer uma das opções de tratamento
- Transtornos psiquiátricos ou aditivos que impediriam o paciente de dar consentimento informado
- História de abuso de drogas ou álcool nos 12 meses anteriores ao estudo
- Pacientes grávidas ou amamentando
- Pacientes tratados com drogas experimentais sistêmicas dentro de 4 semanas ou drogas experimentais tópicas dentro de 7 dias antes do início do estudo
- Pacientes que necessitam de terapia concomitante com hidroxiureia
- Qualquer condição cirúrgica ou médica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de qualquer medicamento, como doença gastrointestinal ou cirurgia de grande porte, doença renal, dificuldade em urinar ou obstrução urinária ou função pancreática prejudicada
- Pacientes não aderentes ou não confiáveis
- Pacientes incapazes de se submeter a qualquer procedimento do estudo, como testes auditivos ou oculares ou ecocardiografia hepática
- Pacientes incapazes de se submeter ao exame SQUID
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ICL670 + deferoxamina
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avalie a segurança e a tolerabilidade de doses múltiplas de ICL670
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Estimar a mudança absoluta e relativa do teor de ferro hepático (LIC) e excreção corporal total de ferro (TBIE)
Prazo: no início do estudo, após 24 semanas e em 1 ano (final do estudo)
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no início do estudo, após 24 semanas e em 1 ano (final do estudo)
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Avalie a farmacocinética
Prazo: 24 horas pós-dose @ 4, 12, 24 e 52 semanas
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24 horas pós-dose @ 4, 12, 24 e 52 semanas
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Avaliar a relação entre farmacocinética, farmacodinâmica e variáveis de segurança
Prazo: em 24 e 52 semanas antes da dose
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em 24 e 52 semanas antes da dose
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Avaliar a relação entre ferro hepático e potenciais marcadores substitutos
Prazo: na triagem, no washout, depois a cada 2 semanas nas primeiras 12 semanas, seguidas a cada 4 semanas
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na triagem, no washout, depois a cada 2 semanas nas primeiras 12 semanas, seguidas a cada 4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2003
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2007
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de agosto de 2003
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de agosto de 2003
Primeira postagem (Estimativa)
13 de agosto de 2003
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de agosto de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de agosto de 2017
Última verificação
1 de agosto de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Sobrecarga de ferro
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Quelantes
- Agentes sequestradores
- Agentes Quelantes de Ferro
- Sideróforos
- Deferasirox
- Deferoxamina
Outros números de identificação do estudo
- CICL670A0109
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