ICL670:n vs. deferoksamiinin turvallisuus sirppisolutautipotilailla, joilla on verensiirroista johtuva raudan ylikuormitus
perjantai 18. elokuuta 2017 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Satunnaistettu, avoin, vaiheen II tutkimus ICL670:n pitkäaikaishoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta suhteessa deferoksamiiniin sirppisolutautipotilailla, joilla on verensiirtoon liittyvä hemosideroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko uusi oraalisesti aktiivinen rautakelaattori ICL670 yhtä turvallinen kuin deferoksamiini estämään raudan kertymistä elimistöön, kun potilaalle tehdään toistuvia verensiirtoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, jotka tarvitsevat toistuvia verensiirtoja, keräävät rautaa kehoon, koska verisolut sisältävät rautaa, eikä kehossa ole luonnollista mekanismia sen poistamiseksi.
Jonkin ajan kuluttua rautatasot nousevat tarpeeksi korkeaksi ollakseen myrkyllisiä keholle.
Nykyinen valittu hoitomuoto on deferoksamiini, joka tekee hyvää työtä ylimääräisen raudan poistamisessa, mutta sitä on vaikea antaa.
Deferoksamiini vaatii ihonalaisia (ihonalaisia) infuusioita 4–8 tunnin aikana öisin 3–7 yönä viikossa.
Sen lisäksi, että infuusiopumppua on käytettävä iltaisin, haittavaikutukset pistoskohdan ympärillä ovat yleisiä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
195
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
- U. of S. Alabama Medical Center
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital & Research Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80262
- Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30335
- Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University Sickle Cell Center
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11215
- NY Methodist Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- U. Of Rochester Medical Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27106
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Barrett Center, University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- James Cancer Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Liberty Hematology Oncology Center
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Palmetto Health Clinical Trials
-
Sumter, South Carolina, Yhdysvallat, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
-
Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä on suurempi tai yhtä suuri kuin 2 vuotta
- Sirppisolusairauspotilaat, joita on jo hoidettu deferoksamiinilla 20-40 mg/kg/vrk tai jotka sopivat hoitoon
- Seerumin ferritiini yli 1000 mg/ml
- Maksan rautapitoisuus yli 2 mg rautaa/g dw mitattuna suprajohtavalla kvanttihäiriölaitteella (SQUID) potilailla, jotka saavat yksinkertaisia verensiirtoja, ja yli 5 mg rautaa/g dw potilailla, jotka saavat vaihtosiirtoja tai joilla on ollut ajoittaista verensiirtoa verensiirto.
- Säännöllinen verensiirto, jonka tavoitteena on pitää Hb A:n prosenttiosuus yli 50 prosentissa, tai aikaisempi yksinkertainen verensiirto, jossa on vähintään 20 yksikköä pakattuja punasoluja.
Poissulkemiskriteerit:
- Muut krooniset anemiat kuin sirppisolusairaus
- Dokumentoitu toksisuus deferoksamiinille
- Kohonneet maksaentsyymiarvot ilmoittautumista edeltävänä vuonna
- Aktiivinen hepatiitti B tai hepatiitti C
- HIV-seropositiivisuus
- Kohonnut seerumin kreatiniini tai merkittävä proteinuria
- Nefroottisen oireyhtymän historia
- Hallitsematon systeeminen verenpainetauti
- Kuume ja muut infektion merkit/oireet 10 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
- Kliinisesti merkittävä kaihi tai aikaisempi kliinisesti merkittävä raudan kelatoitumiseen liittyvä silmätoksisuus
- Toisen tai kolmannen asteen AV-salpaus, kliinisesti merkittävä Q-T-ajan pidentyminen tai potilaat, jotka tarvitsevat digoksiinia tai muita Q-T-aikaa pidentäviä lääkkeitä (muut kuin beeta-adrenergisiä reseptoreja salpaavat aineet).
- Sairaudet (sydän- ja verisuonitaudit, munuaiset, maksa jne.), jotka estävät potilasta saamasta mitään hoitovaihtoehtoja
- Psyykkiset tai riippuvuushäiriöt, jotka estävät potilasta antamasta tietoon perustuvaa suostumusta
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden aikana ennen tutkimusta
- Raskaana olevat tai imettävät potilaat
- Potilaat, joita hoidettiin systeemisillä tutkimuslääkkeillä 4 viikon sisällä tai paikallisilla tutkimuslääkkeillä 7 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista
- Potilaat, jotka tarvitsevat samanaikaista hydroksiureahoitoa
- Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka saattaa merkittävästi muuttaa minkä tahansa lääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, kuten maha-suolikanavan sairaus tai suuri leikkaus, munuaissairaus, virtsaamisvaikeudet tai virtsan tukkeuma tai haiman toiminnan heikkeneminen
- Potilaat, jotka eivät ole vaatimusten mukaisia tai epäluotettavia
- Potilaat, joille ei voida suorittaa mitään tutkimustoimenpiteitä, kuten kuulokokeita tai silmäkokeita tai maksan kaikukardiografiaa
- Potilaat, jotka eivät voi tehdä SQUID-tutkimusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ICL670 + deferoksamiini
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioi useiden ICL670-annosten turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioi maksan rautapitoisuuden (LIC) ja kehon kokonaisraudan erittymisen (TBIE) absoluuttinen ja suhteellinen muutos
Aikaikkuna: lähtötilanteessa, 24 viikon kuluttua ja 1 vuoden kuluttua (tutkimuksen lopussa)
|
lähtötilanteessa, 24 viikon kuluttua ja 1 vuoden kuluttua (tutkimuksen lopussa)
|
|
Arvioi farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen @ 4, 12, 24 ja 52 viikkoa
|
24 tuntia annoksen jälkeen @ 4, 12, 24 ja 52 viikkoa
|
|
Arvioi farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja turvallisuusmuuttujien välistä suhdetta
Aikaikkuna: 24 ja 52 viikkoa ennen annosta
|
24 ja 52 viikkoa ennen annosta
|
|
Arvioi maksan raudan ja mahdollisten korvikemarkkereiden välinen suhde
Aikaikkuna: näytöllä, pesussa, sitten 2 viikon välein ensimmäisten 12 viikon ajan ja sen jälkeen 4 viikon välein
|
näytöllä, pesussa, sitten 2 viikon välein ensimmäisten 12 viikon ajan ja sen jälkeen 4 viikon välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. toukokuuta 2003
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2007
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. elokuuta 2003
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. elokuuta 2003
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 13. elokuuta 2003
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 22. elokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. elokuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Raudan ylikuormitus
- Anemia, sirppisolu
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Sideroforit
- Deferasiroksi
- Deferoksamiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670A0109
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .