Sicurezza di ICL670 rispetto alla deferoxamina nei pazienti con anemia falciforme con sovraccarico di ferro dovuto a trasfusioni di sangue
18 agosto 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio randomizzato, in aperto, di fase II sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine di ICL670 relativo alla deferoxamina nei pazienti con anemia falciforme con emosiderosi trasfusionale
Lo scopo di questo studio è determinare se il nuovo chelante del ferro attivo per via orale, ICL670, è sicuro quanto la deferoxamina nel prevenire l'accumulo di ferro nel corpo mentre un paziente è sottoposto a ripetute trasfusioni di sangue.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti che necessitano di ripetute trasfusioni di sangue accumulano ferro nel corpo poiché le cellule del sangue contengono ferro e non esiste un meccanismo corporeo naturale per eliminarlo.
Dopo un po' i livelli di ferro diventano abbastanza alti da essere tossici per il corpo.
L'attuale terapia di scelta è la deferoxamina che svolge un buon lavoro nel rimuovere il ferro in eccesso, ma è difficile da somministrare.
La deferoxamina richiede infusioni sottocutanee (sotto la pelle) da 4 a 8 ore ogni notte da 3 a 7 notti a settimana.
Oltre alla necessità di indossare una pompa per infusione durante la notte, sono frequenti le reazioni avverse intorno al sito di iniezione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
195
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
- U. of S. Alabama Medical Center
-
-
California
-
Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital & Research Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stati Uniti, 80262
- Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30335
- Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane University Sickle Cell Center
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
- Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Boston Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
- NY Methodist Hospital
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- U. Of Rochester Medical Center
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27106
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Barrett Center, University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- James Cancer Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Liberty Hematology Oncology Center
-
Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Palmetto Health Clinical Trials
-
Sumter, South Carolina, Stati Uniti, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
-
Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età maggiore o uguale a 2 anni
- Pazienti con anemia falciforme già trattati o idonei al trattamento con deferoxamina da 20 a 40 mg/kg/die
- Ferritina sierica superiore a 1000 mg/ml
- Contenuto di ferro epatico superiore a 2 mg ferro/g dw valutato mediante dispositivo superconduttore di interferenza quantistica (SQUID) per i pazienti che ricevono trasfusioni semplici e superiore a 5 mg ferro/g dw per i pazienti che ricevono exanguinotrasfusioni o che hanno una storia di trasfusioni intermittenti trasfusione di sangue.
- Trasfusioni regolari volte a mantenere la % Hb A superiore al 50% o una precedente storia di semplice trasfusione essendo il destinatario di almeno 20 unità di globuli rossi concentrati.
Criteri di esclusione:
- Anemie croniche diverse dall'anemia falciforme
- Tossicità documentata per deferoxamina
- Enzimi epatici elevati nell'anno precedente l'arruolamento
- Epatite attiva B o epatite C
- sieropositività HIV
- Creatinina sierica elevata o proteinuria significativa
- Storia della sindrome nefrosica
- Ipertensione sistemica incontrollata
- Febbre e altri segni/sintomi di infezione entro 10 giorni prima dell'inizio dello studio
- Presenza di cataratta clinicamente rilevante o storia precedente di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro
- Blocco AV di secondo o terzo grado, prolungamento dell'intervallo Q-T clinicamente rilevante o pazienti che richiedono digossina o altri farmaci che prolungano l'intervallo Q-T (diversi dagli agenti bloccanti dei recettori beta-adrenergici).
- Malattie (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che impedirebbero al paziente di sottoporsi a qualsiasi opzione terapeutica
- Disturbi psichiatrici o di dipendenza che impedirebbero al paziente di dare il consenso informato
- Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti lo studio
- Pazienti in gravidanza o allattamento
- Pazienti trattati con farmaci sperimentali sistemici entro 4 settimane o farmaci sperimentali topici entro 7 giorni prima dell'inizio dello studio
- Pazienti che richiedono una terapia concomitante con idrossiurea
- Qualsiasi condizione chirurgica o medica che possa alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco, come malattie gastrointestinali o interventi chirurgici importanti, malattie renali, difficoltà di minzione o ostruzione urinaria o compromissione della funzione pancreatica
- Pazienti non conformi o inaffidabili
- Pazienti impossibilitati a sottoporsi a qualsiasi procedura di studio come gli esami dell'udito o della vista o l'ecocardiografia epatica
- Pazienti impossibilitati a sottoporsi all'esame SQUID
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: ICL670 + deferoxamina
|
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di ICL670
Lasso di tempo: 1 anno
|
1 anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Stimare la variazione assoluta e relativa del contenuto di ferro epatico (LIC) e dell'escrezione corporea totale di ferro (TBIE)
Lasso di tempo: al basale, dopo 24 settimane e a 1 anno (fine dello studio)
|
al basale, dopo 24 settimane e a 1 anno (fine dello studio)
|
|
Valutare la farmacocinetica
Lasso di tempo: 24 ore post-dose a 4, 12, 24 e 52 settimane
|
24 ore post-dose a 4, 12, 24 e 52 settimane
|
|
Valutare la relazione tra farmacocinetica, farmacodinamica e variabili di sicurezza
Lasso di tempo: a 24 e 52 settimane prima della somministrazione
|
a 24 e 52 settimane prima della somministrazione
|
|
Valutare la relazione tra ferro epatico e potenziali marcatori surrogati
Lasso di tempo: allo schermo, al washout, poi ogni 2 settimane per le prime 12 settimane seguite da ogni 4 settimane
|
allo schermo, al washout, poi ogni 2 settimane per le prime 12 settimane seguite da ogni 4 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2003
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2007
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 agosto 2003
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 agosto 2003
Primo Inserito (Stima)
13 agosto 2003
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 agosto 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 agosto 2017
Ultimo verificato
1 agosto 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia
- Disturbi del metabolismo del ferro
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Sovraccarico di ferro
- Anemia, anemia falciforme
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti chelanti
- Agenti sequestranti
- Agenti chelanti del ferro
- Siderofori
- Deferasirox
- Deferoxamina
Altri numeri di identificazione dello studio
- CICL670A0109
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .