Bezpieczeństwo ICL670 w porównaniu z deferoksaminą u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z przeciążeniem żelazem w wyniku transfuzji krwi
18 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Randomizowane, otwarte badanie fazy II dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia ICL670 w porównaniu z deferoksaminą u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z hemosyderozą transfuzyjną
Celem tego badania jest ustalenie, czy nowy, aktywny po podaniu doustnym chelator żelaza, ICL670, jest tak samo bezpieczny jak deferoksamina w zapobieganiu gromadzeniu się żelaza w organizmie podczas wielokrotnych transfuzji krwi u pacjenta.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci, którzy wymagają wielokrotnych transfuzji krwi, gromadzą żelazo w organizmie, ponieważ komórki krwi zawierają żelazo i nie ma naturalnego mechanizmu organizmu, który by je eliminował.
Po pewnym czasie poziom żelaza staje się na tyle wysoki, że staje się toksyczny dla organizmu.
Obecną terapią z wyboru jest deferoksamina, która dobrze usuwa nadmiar żelaza, ale jest trudna do podania.
Deferoksamina wymaga wlewów podskórnych trwających od 4 do 8 godzin co noc, od 3 do 7 nocy w tygodniu.
Oprócz konieczności noszenia pompy infuzyjnej na noc, często występują niepożądane reakcje w miejscu wstrzyknięcia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
195
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
- U. of S. Alabama Medical Center
-
-
California
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Children's Hospital & Research Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80262
- Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- Tampa Children's Hospital at St Joseph's
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30335
- Georgia Comprehensive Sickle cell Center, Grady Hospital
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Adult Sickle Cell Clinic, Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Tulane University Sickle Cell Center
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
- Children's Hospital, Department of Hematology/Oncology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Children's Hospital Boston, Division of Hematology/Oncology
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11215
- NY Methodist Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- U. Of Rochester Medical Center
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Sickle Cell Center, Montefiore Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27106
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- Barrett Center, University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- James Cancer Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
- Liberty Hematology Oncology Center
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
- Palmetto Health Clinical Trials
-
Sumter, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
-
Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
- Scott and White Memorial Hospital & Clinics
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Children's Hospital of the King's Daughter
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek większy lub równy 2 lat
- Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową już leczeni lub kwalifikujący się do leczenia deferoksaminą 20 do 40 mg/kg mc./dobę
- Ferrytyna w surowicy większa niż 1000 mg/ml
- Zawartość żelaza w wątrobie większa niż 2 mg żelaza/g suchej masy, oceniana za pomocą nadprzewodnikowego urządzenia do interferencji kwantowej (SQUID) u pacjentów otrzymujących proste transfuzje i większa niż 5 mg żelaza/g suchej masy u pacjentów otrzymujących transfuzje wymienne lub u których występowały okresowe transfuzja krwi.
- Regularne transfuzje mające na celu utrzymanie % Hb A powyżej 50% lub przebyta wcześniej prosta transfuzja będąca biorcą co najmniej 20 jednostek koncentratu krwinek czerwonych.
Kryteria wyłączenia:
- Przewlekłe niedokrwistości inne niż niedokrwistość sierpowatokrwinkowa
- Udokumentowana toksyczność dla deferoksaminy
- Podwyższona aktywność enzymów wątrobowych w roku poprzedzającym włączenie do badania
- Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C
- seropozytywność HIV
- Podwyższony poziom kreatyniny w surowicy lub znaczny białkomocz
- Historia zespołu nerczycowego
- Niekontrolowane nadciśnienie układowe
- Gorączka i inne oznaki/objawy infekcji w ciągu 10 dni przed rozpoczęciem badania
- Obecność klinicznie istotnej zaćmy lub wcześniejsza klinicznie istotna toksyczność dla oczu związana z chelatowaniem żelaza w wywiadzie
- Blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia, klinicznie istotne wydłużenie odstępu Q-T lub pacjenci wymagający digoksyny lub innych leków wydłużających odstęp Q-T (innych niż leki blokujące receptory beta-adrenergiczne).
- Choroby (sercowo-naczyniowe, nerek, wątroby itp.), które uniemożliwiłyby pacjentowi poddanie się którejkolwiek z opcji leczenia
- Zaburzenia psychiczne lub uzależnienia, które uniemożliwiają pacjentowi wyrażenie świadomej zgody
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy poprzedzających badanie
- Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
- Pacjenci leczeni eksperymentalnymi lekami o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu 4 tygodni lub badanymi lekami o działaniu miejscowym w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania
- Pacjenci, którzy wymagają jednoczesnego leczenia hydroksymocznikiem
- Jakikolwiek stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie jakiegokolwiek leku, taki jak choroba przewodu pokarmowego lub poważna operacja, choroba nerek, trudności w oddawaniu moczu lub niedrożność dróg moczowych lub upośledzona czynność trzustki
- Pacjenci nieprzestrzegający zaleceń lub niewiarygodni
- Pacjenci niezdolni do poddania się jakimkolwiek zabiegom badawczym, takim jak badanie słuchu, wzroku lub echokardiografia wątroby
- Pacjenci, którzy nie mogą poddać się badaniu SQUID
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ICL670 + deferoksamina
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Oceń bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych dawek ICL670
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Oszacuj bezwzględną i względną zmianę zawartości żelaza w wątrobie (LIC) i całkowitego wydalania żelaza z organizmu (TBIE)
Ramy czasowe: na początku badania, po 24 tygodniach i po 1 roku (koniec badania)
|
na początku badania, po 24 tygodniach i po 1 roku (koniec badania)
|
|
Oceń farmakokinetykę
Ramy czasowe: 24 godziny po podaniu w 4, 12, 24 i 52 tygodniu
|
24 godziny po podaniu w 4, 12, 24 i 52 tygodniu
|
|
Ocenić związek między farmakokinetyką, farmakodynamiką i zmiennymi dotyczącymi bezpieczeństwa
Ramy czasowe: w 24 i 52 tygodniu przed podaniem dawki
|
w 24 i 52 tygodniu przed podaniem dawki
|
|
Oceń związek między żelazem wątrobowym a potencjalnymi markerami zastępczymi
Ramy czasowe: na ekranie, przy wypłukiwaniu, następnie co 2 tygodnie przez pierwsze 12 tygodni, a następnie co 4 tygodnie
|
na ekranie, przy wypłukiwaniu, następnie co 2 tygodnie przez pierwsze 12 tygodni, a następnie co 4 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2003
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2007
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 sierpnia 2003
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 sierpnia 2003
Pierwszy wysłany (Oszacować)
13 sierpnia 2003
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 sierpnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 sierpnia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Zaburzenia metabolizmu żelaza
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Przeciążenie żelazem
- Anemia, sierpowata komórka
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki chelatujące
- Agenci sekwestrujący
- Środki chelatujące żelazo
- Siderofory
- Deferazyroks
- Deferoksamina
Inne numery identyfikacyjne badania
- CICL670A0109
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .