ファブリー病を治療するための Replagal の代替投与およびレジメン

包含基準:

被験者は、ファブリー病と診断された18歳以上のヘミ接合体の男性です。 ファブリー病の診断は、ファブリー病に適合するα-ガラクトシダーゼ A 遺伝子の変異の証明および/またはα-ガラクトシダーゼ A の欠乏 (血漿または血清中の 4.0 nmol/mL/時間未満または 8 未満) の証拠によって確認される場合があります。白血球における平均平均正常値の％）。

-被験者は、神経因性疼痛、角化血管腫、角膜睾丸、心筋症、低症または無水症、腹痛および/または下痢、1.0 mg / dlを超える血清クレアチニン、または300 mg / 24を超えるタンパク尿を含むファブリー病の1つ以上の臨床症状を持っている必要があります時間。

-被験者は、研究のすべての関連する側面が説明され、被験者と議論された後、治験審査委員会（IRB）が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名している必要があります。

除外基準:

-被験者は以前にファブリー病のReplagalまたはその他の酵素補充療法で治療されています。 患者が以前に Replagal または別の酵素補充療法で治療を受けたことがある場合は、少なくとも 30 日間治療を中止し、14 日目の抗体血液サンプルを採取し、その検査で抗アガルシダーゼ α IgG が陰性でなければなりません。およびIgE抗体であり、以前の酵素補充療法による以前の重度の注入反応を経験していません。

-被験者は過去30日間に別の臨床調査研究に登録されています。

-被験者はインフォームドコンセントを与えることができないか、臨床試験のすべての側面を順守できないと見なされます。

-被験者は、-14日目に採取された血漿Gb（3）が4.0 nmol / mL未満です。

-被験者は透析を受けているか、腎移植を受けています。

-研究手順に耐えられない、またはこのプロトコルで必要とされるように研究センターに旅行できない、または旅行したくない被験者。

-研究に適さない併発する病状のある被験者（例： HIV、糖尿病) 実験的療法の効果とその有害事象の評価を混乱させることによって。

-研究者の意見で（何らかの理由で）研究に不適切であると考えられている被験者。