Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alternativní dávkování a režim Replagalu k léčbě Fabryho choroby

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Farmakokinetická/farmakodynamická studie fáze I-II přípravku Replagal k posouzení účinků alternativní dávky a režimu u pacientů s Fabryho chorobou

Hlavním cílem této studie je posoudit farmakodynamické účinky různých nebo častějších dávek přípravku Replagal ve srovnání se standardním dávkovacím režimem. Replagal je geneticky upravená forma alfa-galaktosidázy A, enzymu, který normálně štěpí tukovou látku zvanou globotriaosylceramid (Gb(3)). U pacientů s Fabryho chorobou GB(3) nefunguje správně, a proto se hromadí a způsobuje problémy s ledvinami, srdcem, nervy a krevními cévami.

Mužští pacienti ve věku 18 let nebo starší s Fabryho chorobou, kteří nejsou na dialýze a nedostali transplantaci ledviny, mohou být způsobilí pro tuto studii.

Účastníci jsou náhodně rozděleni tak, aby dostali jeden z následujících pěti režimů infuzí Replagalu podávaných žilou po dobu 20 až 80 minut:

0,1 mg/kg tělesné hmotnosti každý týden

0,2 mg/kg tělesné hmotnosti každý týden

0,2 mg/kg tělesné hmotnosti každý druhý týden

0,4 mg/kg tělesné hmotnosti každý týden

0,4 mg/kg tělesné hmotnosti každý druhý týden

V USA se infuze podávají v NIH Clinical Center. Vitální funkce se měří před, bezprostředně po a 1 hodinu po každé infuzi.

Základní hodnocení se provádějí na hospitalizovaném nebo ambulantním základě. Základní testy zahrnují kontrolu vitálních funkcí (teplota, dechová frekvence, tepová frekvence a krevní tlak); vyšetření; laboratorní testy; a přehled vedlejších účinků léčby. Vyhodnocení se také provádí při každé návštěvě infuze a 1 týden a 1 měsíc po poslední infuzi.

Bezpečnostní hodnocení se provádějí pravidelně a zahrnují měření vitálních funkcí, fyzikální vyšetření, krevní a močové testy, přehled vedlejších účinků léků, elektrokardiogram (EKG), Holderův monitor (2 hodiny EKG) a QSART (pouze NIH). QSART (kvantitativní sudomotorický axonový reflexní test) měří množství potu v určité oblasti kůže, většinou na předloktí. Pro tento test se na paži připevní šálek částečně naplněný tekutinou. Zapne se slabý elektrický proud, který stimuluje potní žlázy, a měří se množství produkovaného potu. Při zapnutí proudu je cítit mravenčení.

Pacientům, kteří dokončí studii, bude nabídnuta možnost dostávat Replagal po dobu 6 měsíců v prodloužené studii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE: Cílem této studie je posoudit farmakodynamické účinky alternativních týdenních a dvoutýdenních dávkovacích režimů Replagalu (agalsidáza alfa) ve srovnání se současným standardním léčebným režimem Replagalu 0,2 mg/kg podávaným intravenózně každé dva týdny.

STUDOVANÁ POPULACE: Hemizygotní muži s Fabryho chorobou, kteří jsou starší 18 let.

NÁVRH: Toto je randomizovaná, otevřená studie, která posoudí farmakodynamiku a farmakokinetiku pěti různých dávkovacích režimů enzymové substituční terapie přípravkem Replagal. Účinky dávky i frekvence dávkování budou vyhodnoceny a porovnány se standardním režimem Replagalu.

VÝSLEDNÁ OPATŘENÍ: Farmakodynamickým parametrem, který má být hodnocen, je plazmatický globotriaosylceramid (Gb3). Hypotéza, která má být testována, je role, kterou bude hrát frekvence (týdně) a/nebo dávka (0,1 až 0,4 mg/kg) přípravku Replagal ve farmakodynamice, jak bylo měřeno snížením plazmatického Gb3 ve srovnání se současnou dávkou a frekvencí 0,2 mg/kg podávané každé dva týdny. Rovněž budou hodnoceny klinické parametry včetně pocení, variability srdeční frekvence, proteinurie, závažnosti neuropatické bolesti, bolesti a užívání léků proti průjmu, frekvence a závažnosti bolesti břicha a frekvence průjmu.

Typ studie

Intervenční

Zápis

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Subjektem je mužský hemizygot, věk 18 let nebo starší, s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby. Diagnózu Fabryho choroby lze potvrdit průkazem mutace genu alfa-galaktosidázy A kompatibilního s Fabryho chorobou a/nebo deficitu alfa-galaktosidázy A (méně než 4,0 nmol/ml/hod v plazmě nebo séru nebo méně než 8 % průměrného průměru normálu v leukocytech).

Subjekt musí mít jeden nebo více klinických projevů Fabryho choroby včetně neuropatické bolesti, angiokeratomu, rohovkových verticilat, kardiomyopatie, hypo- nebo anhydrózy, bolesti břicha a/nebo průjmu, sérového kreatininu vyššího než 1,0 mg/dl nebo proteinurie vyšší než 300 mg/24 hodin.

Subjekt musí dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu schválený Institutional Review Board (IRB) poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány se subjektem.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Subjekt byl v minulosti léčen přípravkem Replagal nebo jakoukoli jinou enzymatickou substituční terapií pro Fabryho chorobu. Pokud byl pacient již dříve léčen přípravkem Replagal nebo jinou enzymatickou substituční terapií, musí být bez léčby alespoň 30 dní a musí mu být odebrán vzorek krve s protilátkami ve 14. dni a tento test musí být negativní na IgG proti agalsidáze alfa a IgE protilátky a nezaznamenali předchozí závažné reakce na infuzi s předchozí enzymatickou substituční terapií.

Subjekt byl zařazen do další klinické výzkumné studie v posledních 30 dnech.

Subjekt není schopen dát informovaný souhlas nebo je považován za neschopný splnit všechny aspekty klinického hodnocení.

Subjekt má plazmatické Gb(3) odebrané v den -14 méně než 4,0 nmol/ml.

Subjekt podstupuje dialýzu nebo dostal transplantaci ledviny.

Subjekty, které nemohou tolerovat studijní postupy nebo které nejsou schopny či ochotny cestovat do studijního centra, jak vyžaduje tento protokol.

Subjekty s interaktuálním zdravotním stavem, který by je činil nevhodnými pro studii (např. HIV, diabetes) tím, že zmate hodnocení účinků experimentální terapie a jejích nežádoucích účinků.

Subjekty, které jsou podle názoru zkoušejícího (z jakéhokoli důvodu) považovány za nevhodné pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2004

Dokončení studie

1. listopadu 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2004

První zveřejněno (Odhad)

7. ledna 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2005

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 040073
  • 04-N-0073

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Replagal

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit