遺伝性膵炎の炎症と痛みを軽減するためのカルシウムチャネル遮断薬の使用に関するパイロット研究

遺伝性膵炎は、カチオン性トリプシノーゲン遺伝子の変異を引き起こす、まれな常染色体優性遺伝の状態です。 これらの変異は、膵臓腺房細胞内のトリプシノーゲンの過剰な活性化とそれに続く膵臓の炎症を引き起こします。 臨床的には、再発性の急性膵炎、慢性膵炎、および外分泌および内分泌の膵臓機能不全および膵臓腺癌の最終的な合併症として観察される場合があります。 現在、この状態に対する特別な治療法や予防法はありません。

カルシウムは、トリプシノーゲンを活性化する生理学的スイッチです。 最近、変異部位がカルシウムがトリプシノーゲンにどれだけ強く結合するかに影響を与え、変異が過剰なカルシウム結合とその後の過剰なトリプシノーゲン活性化につながることが発見されました. この研究は、長時間作用型カルシウムチャネル遮断薬であるアムロジピンの予防的使用がトリプシノーゲンの不適切な活性化を減少させ、それによってその後の膵臓の炎症を減少させるかどうかに関するベースラインデータを取得することです.

カチオン性トリプシノーゲン遺伝子（PRSS1）に変異を持つ6歳以上の最大15人の被験者が募集され、16週間の試験を受けます。 これには、1 か月のベースライン症状評価 (毎日の症状日記) と血圧測定 (自動家庭血圧モニターを使用) が含まれます。 その後、被験者は、約10週間、2.5～10 mgのアムロジピンを1日1回（離乳期と離乳期で）経口投与されます。 彼らは、毎日の症状日記、血圧測定（低下がないことを確認するため）への記入、定期的な生活の質に関するアンケートへの記入、定期的な生化学検査のための定期的な血液検査、およびプロテオミクスやその他の炎症性サイトカインに関するより専門的な検査を受け続けます。分析。

この研究には 3 つの主な目的があります: アムロジピンの使用がこの患者集団で安全であると思われるかどうかを判断すること、被験者が薬を服用している間、どのくらいの頻度でどのように被験者を追跡するのが最善かを判断すること、潜在的な兆候があるかどうかを判断することです。投薬の利点（症状の頻度/重症度の低下によるか、炎症性サイトカイン分析によるか）。

その後の大規模な研究は、上記の結果に基づいて設計されます。