유전성 췌장염에서 염증 및 통증 감소를 위한 칼슘 채널 차단제 사용에 대한 파일럿 연구

유전성 췌장염은 양이온성 트립시노겐 유전자에 돌연변이를 일으키는 드문 상염색체 우성 유전 질환입니다. 이러한 돌연변이는 췌장 선포 세포 내에서 트립시노겐의 과도한 활성화 및 후속 췌장 염증으로 이어집니다. 임상적으로 이것은 재발성 급성 췌장염, 만성 췌장염, 외분비 및 내분비 췌장 기능 부전 및 췌장 선암의 최종 합병증으로 관찰될 수 있습니다. 현재 이 상태에 대한 구체적인 치료나 예방 조치는 없습니다.

칼슘은 트립시노겐을 활성화시키는 생리학적 스위치입니다. 돌연변이 부위는 칼슘이 트립시노겐에 얼마나 단단히 결합하는지에 영향을 미치며, 돌연변이는 과도한 칼슘 결합 및 이후의 과도한 트립시노겐 활성화로 이어집니다. 본 연구는 지속성 칼슘채널차단제인 암로디핀의 예방적 사용이 트립시노겐의 부적절한 활성화를 감소시켜 이에 따른 췌장 염증을 감소시키는지 여부에 대한 기초 데이터를 얻기 위한 것이다.

양이온성 트립시노겐 유전자(PRSS1)에 돌연변이가 있는 6세 이상 최대 15명의 피험자가 모집되어 16주간의 시험을 받게 됩니다. 여기에는 1개월 기본 증상 평가(일일 증상 일기) 및 혈압 측정(자동 가정 혈압 모니터 포함)이 포함됩니다. 이어서, 피험자는 약 10주 동안 2.5 - 10 mg 암로디핀 po qd(위닝 및 위닝 다운 단계 포함) 사이에 배치됩니다. 그들은 계속해서 일일 증상 일지 작성, 혈압 측정(감소가 없는지 확인하기 위해), 주기적인 삶의 질 설문지 작성, 일상적인 생화학을 위한 주기적인 혈액 검사 및 프로테오믹스 및 기타 염증성 사이토카인에 대한 보다 전문적인 검사를 받을 것입니다. 분석.

이 연구에는 세 가지 주요 목적이 있습니다. 이 환자 모집단에서 암로디핀 사용이 안전한지 여부를 결정하고, 약물을 복용하는 동안 피험자를 얼마나 자주 그리고 어떻게 가장 잘 추적하는지 결정하고 잠재적 징후가 있는지 여부를 결정합니다. 약물에 대한 이점(감소된 증상 빈도/중증도 또는 염증성 사이토카인 분석).

이후의 더 큰 연구는 위의 결과를 기반으로 설계됩니다.