重度の再生不良性貧血患者に対する代替ドナーからの精製 CD34+ 造血幹細胞移植 (AACD34)
2010年4月7日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
この研究は、重度の再生不良性貧血 (SAA) の患者を対象としています。 遺伝的に一致した兄弟ドナーからの幹細胞移植は、患者の 85 から 100% でこの病気を助けるか、または治すことができます。 幹細胞は、成長して赤血球、白血球、または血小板になる未熟な血液細胞です。 遺伝子の「一致」とは、兄弟または姉妹が患者と同じ免疫型 (HLA 型) を持っていることを意味します。 残念ながら、一致する兄弟ドナーを持つ患者はほとんどいません。 否定的な結果の可能性は、他のタイプのドナーでははるかに高くなります.
この研究は、SAA に対する幹細胞移植への新しいアプローチの成功をテストします。 この研究の患者は、病気の骨髄を破壊し、幹細胞移植の準備をするために、薬物と放射線治療を受けます。 骨髄は、幹細胞が作られる骨の内側の組織です。幹細胞は、遺伝的に一致する血縁関係のないドナーまたは部分的に一致する家族のドナーの血液または骨髄から採取されます。 幹細胞は、現在研究中の新しい装置を使用してろ過されます。 患者は、ろ過された幹細胞 (幹細胞移植片) を大量に投与されます。 研究者は、研究治療が患者、疾患、および生存の可能性にどのように影響するかを知りたいと考えています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学
28
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年歳未満 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢 < 21 歳
- 重度の再生不良性貧血の診断。 (次の少なくとも 2 つによって定義されるように: ANC < 500/μl、血小板数 < 20,000/μl、およびヘマトクリット補正後の網状赤血球数 < 1%。 さらに、診断用の骨髄生検では、正常細胞の 25% 未満が含まれている必要があります)。
- -患者は、ATGを含む免疫抑制療法の1つ以上のコースに失敗したに違いありません。 免疫抑制は反応を示すのに最大6か月かかる場合があるため、患者は免疫抑制が失敗したことが最低6か月間観察されている必要があります.
- 適切なHLAが一致する兄弟ドナーの不在。
- 出産の可能性がある女性の陰性血清妊娠検査。
- -患者/親/保護者はインフォームドコンセントを提供できます。
除外基準:
- -平均余命が6週間未満の患者。
- 重度の腎疾患のある患者 (クレアチニンクリアランス < 40cc/分/1.73m2)
- -既存の重度の拘束性肺疾患の患者（FVC <予測の40％）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
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血縁関係のないドナーまたは部分的に一致した家族ドナーを持つ患者における幹細胞移植の安全性を学ぶ
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患者、再生不良性貧血、および生存に対するこの治療の効果 (良い面と悪い面) を研究する
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研究治療を受けた患者のドナー骨髄がどれだけよく成長するかを知る
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ドナーの血液幹細胞の増殖を助けるために、ドナーから追加の T 細胞または追加の幹細胞を必要とする患者の数を知る
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Paul Woodard, MD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2002年12月1日
一次修了 (実際)
2005年9月1日
研究の完了 (実際)
2007年5月1日
試験登録日
最初に提出
2005年9月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年9月9日
最初の投稿 (見積もり)
2005年9月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2010年4月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2010年4月7日
最終確認日
2010年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。