Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oprenset CD34+ hæmatopoietisk stamcelletransplantation fra alternative donorer til patienter med svær aplastisk anæmi (AACD34)

7. april 2010 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Denne undersøgelse er til patienter med svær aplastisk anæmi (SAA). En stamcelletransplantation fra en genetisk matchet søskendedonor kan hjælpe eller helbrede denne sygdom hos 85 til 100 procent af patienterne. Stamceller er umodne blodlegemer, der vokser til røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. Et genetisk "match" betyder, at en bror eller søster har samme immuntype (HLA-type) som patienten. Desværre har få patienter en matchet søskendedonor. Chancen for negative resultater er meget højere med andre typer donorer.

Denne undersøgelse vil teste succesen af en ny tilgang til stamcelletransplantation for SAA. Patienter i denne undersøgelse vil modtage medicin og strålebehandling for at ødelægge deres syge knoglemarv og forberede dem til stamcelletransplantation. Knoglemarv er vævet inde i knoglerne, hvor stamceller fremstilles. Stamceller vil blive høstet fra blodet eller knoglemarven fra genetisk matchede ikke-beslægtede donorer eller delvist matchede familiedonorer. Stamcellerne vil blive filtreret ved hjælp af en ny enhed, der i øjeblikket er under undersøgelse. Patienterne vil modtage store doser af de filtrerede stamceller (stamcelletransplantat). Forskere ønsker at finde ud af, hvordan undersøgelsesbehandlingen påvirker patienterne, sygdommen og chancerne for overlevelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Aplastisk anæmi

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

Fase

Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Forenede Stater
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
    - St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alder < 21 år
Diagnose af svær aplastisk anæmi. (Som defineret af mindst 2 af følgende: ANC < 500/μl, blodpladetal < 20.000/μl og et retikulocyttal < 1 % efter korrektion for hæmatokrit. Derudover skal den diagnostiske knoglemarvsbiopsi indeholde mindre end 25 % af den normale cellularitet).
Patienten skal have svigtet et eller flere forløb med immunsuppressiv behandling, der inkluderede ATG. Da immunsuppression kan tage op til 6 måneder at påvise et respons, skal patienterne have været observeret at have svigtet immunsuppression i mindst seks måneder.
Fravær af egnet HLA-matchet søskendedonor.
Negativ serumgraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder.
Patient/forælder/værge kan give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

Patienter med en forventet levetid < 6 uger.
Patienter med svær nyresygdom (kreatininclearance < 40cc/min/1,73m2)
Patienter med allerede eksisterende alvorlig restriktiv lungesygdom (FVC <40 % af forventet)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: BEHANDLING
Tildeling: NON_RANDOMIZED
Interventionel model: PARALLEL
Maskning: INGEN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
At lære sikkerheden ved stamcelletransplantation hos patienter med ikke-beslægtede donorer eller delvist matchede familiedonorer
At studere virkningerne (gode og dårlige) af denne behandling på patienterne, den aplastiske anæmi og overlevelse
At lære, hvor godt donorknoglemarven vokser hos patienter, der modtager forskningsbehandlingen
At lære, hvor mange patienter der har brug for ekstra T-celler eller ekstra stamceller fra donoren for at hjælpe donorens blodstamceller med at vokse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

Ledende efterforsker: Paul Woodard, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

St. Jude Children's Research Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2002

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2005

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. maj 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier