Gezuiverde CD34+ hematopoëtische stamceltransplantatie van alternatieve donoren voor patiënten met ernstige aplastische anemie (AACD34)

Deze studie is voor patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA). Een stamceltransplantatie van een genetisch gematchte broer of zus kan deze ziekte bij 85 tot 100 procent van de patiënten helpen of genezen. Stamcellen zijn onrijpe bloedcellen die uitgroeien tot rode bloedcellen, witte bloedcellen of bloedplaatjes. Een genetische "match" betekent dat een broer of zus hetzelfde immuuntype (HLA-type) heeft als de patiënt. Helaas hebben maar weinig patiënten een gematchte broer of zus als donor. Bij andere typen donoren is de kans op negatieve uitkomsten veel groter.

Deze studie zal het succes testen van een nieuwe benadering van stamceltransplantatie voor SAA. Patiënten in deze studie zullen medicijnen en bestraling krijgen om hun zieke beenmerg te vernietigen en voor te bereiden op stamceltransplantatie. Beenmerg is het weefsel in de botten waar stamcellen worden gemaakt. Stamcellen worden geoogst uit het bloed of beenmerg van genetisch gematchte niet-verwante donoren of gedeeltelijk gematchte familiedonoren. De stamcellen zullen worden gefilterd met behulp van een nieuw apparaat dat momenteel wordt bestudeerd. De patiënten krijgen grote doses van de gefilterde stamcellen (stamceltransplantaat). Onderzoekers willen weten hoe de onderzoeksbehandeling de patiënten, de ziekte en de overlevingskansen beïnvloedt.