Trasplante de células madre hematopoyéticas CD34+ purificadas de donantes alternativos para pacientes con anemia aplásica grave (AACD34)

Este estudio es para pacientes con anemia aplásica severa (SAA). Un trasplante de células madre de un donante hermano genéticamente compatible puede ayudar o curar esta enfermedad en el 85 al 100 por ciento de los pacientes. Las células madre son células sanguíneas inmaduras que crecen para convertirse en glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas. Una "coincidencia" genética significa que un hermano o hermana tiene el mismo tipo inmunitario (tipo HLA) que el paciente. Desafortunadamente, pocos pacientes tienen un hermano donante compatible. La posibilidad de resultados negativos es mucho mayor con otros tipos de donantes.

Este estudio probará el éxito de un nuevo enfoque para el trasplante de células madre para SAA. Los pacientes de este estudio recibirán medicamentos y radioterapia para destruir la médula ósea enferma y prepararlos para el trasplante de células madre. La médula ósea es el tejido dentro de los huesos donde se fabrican las células madre. Las células madre se obtendrán de la sangre o la médula ósea de donantes no emparentados genéticamente compatibles o de donantes familiares parcialmente compatibles. Las células madre se filtrarán mediante un nuevo dispositivo que actualmente se encuentra en estudio. Los pacientes recibirán grandes dosis de células madre filtradas (injerto de células madre). Los investigadores quieren saber cómo el tratamiento del estudio afecta a los pacientes, la enfermedad y las posibilidades de supervivencia.