Trapianto di cellule staminali emopoietiche CD34+ purificate da donatori alternativi per pazienti con grave anemia aplastica (AACD34)

Questo studio è per i pazienti con grave anemia aplastica (SAA). Un trapianto di cellule staminali da un donatore di fratelli geneticamente compatibile può aiutare o curare questa malattia nell'85-100% dei pazienti. Le cellule staminali sono cellule del sangue immature che crescono fino a diventare globuli rossi, globuli bianchi o piastrine. Una "corrispondenza" genetica significa che un fratello o una sorella ha lo stesso tipo immunitario (tipo HLA) del paziente. Sfortunatamente, pochi pazienti hanno un fratello donatore compatibile. La possibilità di esiti negativi è molto più alta con altri tipi di donatori.

Questo studio metterà alla prova il successo di un nuovo approccio al trapianto di cellule staminali per SAA. I pazienti in questo studio riceveranno farmaci e radioterapia per distruggere il loro midollo osseo malato e per prepararli al trapianto di cellule staminali. Il midollo osseo è il tessuto all'interno delle ossa in cui vengono prodotte le cellule staminali. Le cellule staminali verranno raccolte dal sangue o dal midollo osseo di donatori non imparentati geneticamente abbinati o di donatori familiari parzialmente abbinati. Le cellule staminali verranno filtrate utilizzando un nuovo dispositivo attualmente in fase di studio. I pazienti riceveranno grandi dosi di cellule staminali filtrate (innesto di cellule staminali). I ricercatori vogliono scoprire in che modo il trattamento in studio influisce sui pazienti, sulla malattia e sulle possibilità di sopravvivenza.