중증 재생 불량성 빈혈 환자를 위한 대체 기증자로부터 정제된 CD34+ 조혈 줄기 세포 이식 (AACD34)
이 연구는 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자를 대상으로 합니다. 유전적으로 일치하는 형제 기증자의 줄기 세포 이식은 환자의 85~100%에서 이 질병을 돕거나 치료할 수 있습니다. 줄기 세포는 성장하여 적혈구, 백혈구 또는 혈소판이 되는 미성숙 혈액 세포입니다. 유전적 "일치"는 형제 또는 자매가 환자와 동일한 면역 유형(HLA 유형)을 가지고 있음을 의미합니다. 불행하게도 형제자매 기증자가 일치하는 환자는 거의 없습니다. 부정적인 결과의 가능성은 다른 유형의 기증자에게서 훨씬 더 높습니다.
이 연구는 SAA에 대한 줄기 세포 이식에 대한 새로운 접근법의 성공 여부를 테스트할 것입니다. 이 연구의 환자들은 병에 걸린 골수를 파괴하고 줄기 세포 이식을 준비하기 위해 약물과 방사선 치료를 받게 됩니다. 골수는 줄기 세포가 만들어지는 뼈 내부의 조직입니다. 줄기 세포는 유 전적으로 일치하는 비혈연 기증자 또는 부분적으로 일치하는 가족 기증자의 혈액 또는 골수에서 채취됩니다. 줄기 세포는 현재 연구 중인 새로운 장치를 사용하여 필터링됩니다. 환자는 여과된 줄기 세포(줄기 세포 이식편)를 다량 투여받게 됩니다. 연구자들은 연구 치료가 환자, 질병 및 생존 가능성에 어떤 영향을 미치는지 알고 싶어합니다.
연구 개요
연구 유형
등록
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 나이 < 21세
- 심한 재생 불량성 빈혈의 진단. (다음 중 최소 2개로 정의됨: ANC < 500/μl, 혈소판 수 < 20,000/μl, 및 망상적혈구 수 < 1%(헤마토크리트 보정 후). 또한, 진단용 골수 생검은 정상 세포질의 25% 미만을 포함해야 합니다.
- 환자는 ATG를 포함하는 면역억제 요법의 하나 이상의 코스에 실패해야 합니다. 면역 억제가 반응을 입증하는 데 최대 6개월이 걸릴 수 있으므로 환자는 최소 6개월 동안 면역 억제에 실패한 것으로 관찰되어야 합니다.
- 적합한 HLA 일치 형제 기증자의 부재.
- 임신 가능성이 있는 여성에 대한 음성 혈청 임신 검사.
- 환자/부모/보호자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 기대 여명이 6주 미만인 환자.
- 중증 신질환 환자(크레아티닌 청소율 < 40cc/min/1.73m2)
- 기존에 중증 제한성 폐질환이 있는 환자(FVC <예상치의 40%)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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비혈연 기증자 또는 부분적으로 일치하는 가족 기증자가 있는 환자에서 줄기 세포 이식의 안전성을 알아보기 위해
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환자, 재생 불량성 빈혈 및 생존에 대한 이 치료의 효과(좋고 나쁨)를 연구하기 위해
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연구 치료를 받는 환자에서 기증자 골수가 얼마나 잘 성장하는지 알아보기 위해
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기증자의 혈액 줄기 세포 성장을 돕기 위해 기증자의 여분의 T 세포 또는 여분의 줄기 세포가 필요한 환자 수를 알아보기 위해
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Paul Woodard, MD, St. Jude Children's Research Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AACD34
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