Przeszczep oczyszczonych krwiotwórczych komórek macierzystych CD34+ od alternatywnych dawców u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (AACD34)

To badanie jest przeznaczone dla pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA). Przeszczep komórek macierzystych od genetycznie dopasowanego rodzeństwa może pomóc lub wyleczyć tę chorobę u 85 do 100 procent pacjentów. Komórki macierzyste to niedojrzałe komórki krwi, które rosną, by stać się krwinkami czerwonymi, krwinkami białymi lub płytkami krwi. „Dopasowanie” genetyczne oznacza, że ​​brat lub siostra mają ten sam typ odporności (typ HLA) co pacjent. Niestety, niewielu pacjentów ma dopasowanego dawcę rodzeństwa. Szansa na negatywne wyniki jest znacznie wyższa w przypadku innych typów dawców.

To badanie przetestuje powodzenie nowego podejścia do przeszczepu komórek macierzystych dla SAA. Pacjenci biorący udział w tym badaniu otrzymają leki i radioterapię w celu zniszczenia chorego szpiku kostnego i przygotowania ich do przeszczepu komórek macierzystych. Szpik kostny to tkanka wewnątrz kości, w której wytwarzane są komórki macierzyste. Komórki macierzyste będą pobierane z krwi lub szpiku kostnego od genetycznie dopasowanych niespokrewnionych dawców lub częściowo dopasowanych dawców rodzinnych. Komórki macierzyste będą filtrowane za pomocą nowego urządzenia, które jest obecnie przedmiotem badań. Pacjenci otrzymają duże dawki przefiltrowanych komórek macierzystych (przeszczep komórek macierzystych). Naukowcy chcą dowiedzieć się, jak badane leczenie wpływa na pacjentów, chorobę i szanse na przeżycie.